企業治験

小児のKCNT1関連のてんかん性脳症に対する新薬S230815の安全性と効果を調べる治験

治験詳細画面

目的


治験の目的は、小児のKCNT1-DEEという病気の患者に対して、薬剤S230815が安全で、体にどのように受け入れられるかを調べることです。

対象疾患


てんかん

参加条件


募集中

治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人 1. **年齢**: 2歳から12歳までの子ども。 2. **性別**: 男の子でも女の子でも参加できます。 ### 参加するための条件 - **病気の診断**: 特定の遺伝子(KCNT1)に問題があることが確認されている、てんかんのある子どもが対象です。この病気には、特定のタイプ(DEE)があります。 - **治療が安定していること**: 他の薬を飲んでいる場合、その量が変わらず、発作の治療法が安定している必要があります。 ### 参加できない人 以下のような場合は、治験に参加できません。 1. **他の病気がある**: KCNT1に関連する別の病気がある場合。 2. **他の遺伝子の問題**: てんかんを引き起こすことが知られている他の遺伝子に問題がある場合。 3. **健康状態が良くない**: 最近、重要な健康問題があったり、検査で異常が見つかったりした場合。 4. **特定の病歴がある**: 腎臓や肝臓に問題がある、またはがんの病歴がある場合。 5. **呼吸器の問題**: 常に呼吸補助が必要な場合。 6. **特定の治療を受けている**: 抗血小板療法や抗凝固療法を受けている場合。 7. **他の治験に参加している**: 最近、他の治験に参加していた場合。 8. **アレルギーがある**: 特定の薬に対してアレルギー反応がある場合。 このような条件を満たすかどうかが、治験に参加できるかどうかの判断基準になります。もし何か不明な点があれば、気軽に質問してくださいね。

治験内容


治験についての説明をわかりやすくお伝えしますね。 ### 研究の目的 この治験は、特定の病気に対する新しい治療法を試すための研究です。具体的には、「KCNT1関連発達性てんかん性脳症」という病気を持つ方を対象にしています。この病気は、発達に影響を与えるてんかんの一種です。 ### 研究の段階 この治験は「フェーズ1」と呼ばれる段階にあります。これは、新しい治療法が安全かどうかを最初に確認するための段階です。 ### どのように評価するのか 治験では、いくつかの方法で治療の効果や安全性を評価します。 1. **有害事象の発現率及び重症度**: これは、治療を受けたときにどれくらいの人が副作用(体に良くない影響)を経験したか、またその副作用がどれくらい重いものであったかを調べるものです。 2. **薬の体内での動き**: 新しい治療薬「S230815」が体の中でどのように働くかを調べます。具体的には、薬がどれくらいの量が血液や脳脊髄液(脳と脊髄を守る液体)に存在するかを測定します。 3. **発作の記録**: 患者さんの日々の発作の回数を記録し、治療前と治療後でどれくらい変わったかを比較します。また、発作が起きたときに使う「レスキュー薬」の使用頻度も調べます。 この治験は、KCNT1関連発達性てんかん性脳症の治療法を改善するための重要なステップです。参加することで、新しい治療法の効果や安全性を確認する手助けになります。もし興味があれば、詳しい情報をお伝えしますので、お気軽にお尋ねください。

治験フェーズ

フェーズ1: 健康な成人が対象

利用する医薬品等

一般名称

S230815

販売名

S230815、フランス

実施組織


Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.)

東京都千代田区大手町一丁目9番2号 大手町フィナンシャルシティ グランキューブ

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