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先天性血友病Aの子どもへのNXT007定期投与の効果と安全性を調べる治験

目的

血液凝固第VIII因子に対するインヒビター（働きを妨げる抗体）がない重症・中等症の先天性血友病Aの0～11歳の小児と、重症度を問わずインヒビターがある小児を対象に、NXT007を定期投与したときの効果、安全性、体内での動きや作用を調べます。12歳以上18歳未満で体重40 kg未満の患者も参加できます。

対象疾患

血友病A

血友病

参加条件

募集中

男性・女性

下限なし

18歳以下

選択基準

同意説明文書に署名する時点で12歳未満の方、または12歳以上18歳未満で体重40 kg未満の方

試験参加前に出血時の補充療法を受けていた方で、NXT007の定期投与に切り替えることに同意している方

FVIIIインヒビターの有無を問わず、重症（FVIII:C 1 IU/dL未満）または中等症（FVIII:C 1 IU/dL以上～5 IU/dL以下）の先天性血友病Aと診断されている方

FVIIIインヒビターがなく中等症の血友病Aと診断されている方で、次の条件のうち少なくとも1つに当てはまる方：重い出血の症状があるため、長期継続を目的とした予防投与を現在受けている方／予防投与を受けていない場合、過去6か月以内に外傷による関節出血を1回以上、または重大な筋肉出血を経験した方、あるいは自然出血が年間2回以上、または外傷による出血を含む出血が年間5回以上ある方／超音波検査、MRI、X線撮影などの画像検査で、軟骨の下の骨の変化や滑膜炎など、血友病性関節症に合致する関節の変化が確認された方／頭蓋内など重要な部位で出血したことがある方

FVIIIインヒビターを慢性的に保有する軽症（FVIII:C 5 IU/dL超～40 IU/dL未満）の先天性血友病Aと診断されている方

スクリーニング前の少なくとも直近6か月間について、予防投与および出血時に使用したFVIII製剤／BPAによる治療、エミシズマブによる予防投与、ならびに出血の回数と種類の記録がある方

治験実施計画書で定められた適切な腎機能、肝機能および血液の機能を有する方

除外基準

緊急時に、血漿由来製剤および／または輸血製剤による治療を受け入れることを拒否する方

試験期間中に外科手術を予定している方（臼歯以外の抜歯や、膿を出すために切開する処置などの軽微な処置を除く）

本治験の検査またはその構成要素に過敏症がある方、または本治験への参加が禁忌であると治験責任（分担）医師が判断する薬物アレルギーやその他のアレルギーがある方

登録時に全身に作用する免疫調節薬（例：インターフェロン、リツキシマブ）を使用している方、または試験期間中に使用する予定の方（HIV治療を目的とした抗レトロウイルス療法を除く）

血友病A以外に、血液が固まりにくくなる状態または固まりやすくなる状態のリスクを示す既往歴や病気がある方

心室性不整脈の既往歴がある方、または器質的心疾患（重度の左心室収縮機能障害、左心室肥大など）のような危険因子がある方

試験への安全な参加や試験の完了を妨げる重大な病気、または臨床検査値の異常がある方

治験内容

【どんな研究か】治験薬を使って調べる介入研究です。フェーズ3は、治験薬の有効性と安全性を確認する段階です。【対象の病気】血友病A 【主に調べること】治験薬を投与する期間中に、治療が必要な出血が年間何回起きるかを調べます。【そのほかに調べること】治療が必要な出血や関節出血などの頻度、出血がなかった人の割合、出血治療に使う製剤の注射回数や量、介護者が感じる治療負担の変化を調べます。また、有害事象や注射部位の反応などの安全性、血液中のNXT007濃度、NXT007に対する抗体の有無も調べます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

NXT007

販売名

なし

実施組織

F. Hoffmann-La Roche Ltd

東京都中央区日本橋室町 2-1-1

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials