企業治験

遺伝子の変化による感音難聴の人に対するAAVAnc80-hOTOF遺伝子治療を調べる治験

治験詳細画面

目的


OTOF遺伝子に関連する難聴を対象とした治験です。遺伝子治療を用いる方法について調べます。

対象疾患


難聴

参加条件


募集前

男性・女性

下限なし

上限なし

選択基準

パートごとに定められた年齢の基準を満たす方(パートB、C、Dは年齢を問わない)
本治験のすべての要件を守り、本試験終了後に行われる別の長期追跡調査試験にも参加する意思がある方
オトフェリン遺伝子に少なくとも2つの変異がある方
ABR検査で確認された、重度の両耳の感音難聴(パートA)または高度から重度の両耳の感音難聴(パートB、C、D)の症状がある方
歪成分耳音響放射(DPOAEs)が保たれている方

除外基準

AAVAnc80-hOTOFの投与を受ける耳に人工内耳が装着されている方
AAVAnc80-hOTOFの投与前6か月以内に治験薬を使う臨床試験に参加した方、または過去に遺伝子治療の臨床試験に参加したことがある方(ただし、パートDに参加する方のAK-OTOF-101試験への参加は除く)
持続している耳の感染症、耳の形や構造の異常、または手術・麻酔・治験の遺伝子治療の投与を受けることができない原因となる合併症がある方

治験内容


【どんな研究か】 治験製品を用いる介入研究です。フェーズ3は、多くの方を対象に有効性や安全性を確認する段階です。 【対象の病気】 両側感音難聴(両耳の、音を感じ取る部分に原因がある難聴)です。 【主に調べること】 パートAでは、試験終了までの約1年間に、治験製品や投与方法(器具を含む)に関連する有害事象(望ましくない症状や健康上の問題)の頻度を調べます。パートB、C、Dでは、約1年間に、脳幹の反応を調べる聴力検査の閾値と、純音聴力検査の平均閾値が開始時からどの程度変化するかを調べます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織


日本イーライリリー株式会社

兵庫県神戸市中央区磯上通5-1-28

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