企業治験
赤血球輸血が必要な骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症患者に対して、JAK2阻害剤を投与中にLuspatercept（ACE-536）の有効性と安全性をプラセボと比較する、第3相二重盲検ランダム化試験。
目的
この治験の目的は、骨髄増殖性腫瘍（MPN）関連骨髄線維症（MF）患者に赤血球（RBC）輸血が必要な場合に、luspaterceptが貧血の治療に有効かどうかをプラセボと比較して評価することです。
対象疾患
参加条件
参加条件： - 年齢が18歳以上であること - 男性または女性であること - 以下の条件を満たす患者： 1. 18歳以上で、同意書に署名した患者 2. PMFやMFなどの特定の疾患が診断された患者 3. 赤血球輸血が必要な患者 4. JAK2阻害剤が承認された患者 5. ECOG Performance Statusスコアが2以下の患者 6. 妊娠可能な女性は特定の条件を満たす必要がある 7. 男性は特定の条件を満たす必要がある 8. 自由意思で同意書に署名できる患者 9. 治験計画に従って来院し、規定を守る意思がある患者 除外条件： - 特定の疾患や治療の既往歴がある患者 - 一定期間内に特定の治療を受けた患者 - 特定の臨床検査値異常がある患者 - 特定の病気や手術の既往歴がある患者 - 感染症や重度の疾患がある患者 - 特定のウイルス感染が確認された患者 - 特定の治療を受けた患者 - 重度のアレルギー反応の既往歴がある患者 - 妊婦や授乳中の患者 - 他の臨床試験に参加した患者 - 特定の状態やリスクがある患者 - 混乱を招く可能性のある状態にある患者
治験内容
この治験は、骨髄線維症に伴う貧血の治療法を開発するために行われています。治験フェーズはフェーズ3で、主要な評価方法は12週間以上の赤血球輸血非依存性（RBC-TI）です。また、16週間以上のRBC-TIや輸血量減少の持続期間など、さまざまな評価方法があります。治験の安全性も評価され、有害事象の種類や発生頻度、重篤性、及び治療薬との因果関係などが調べられます。治験に参加する患者さんたちの健康と安全を守るために、PKや抗薬物抗体（ADA）も評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
12週間以上の赤血球輸血非依存性（RBC-TI）（RBC-TI 12）
第二結果評価方法
16週間以上のRBC-TI（RBC-TI 16）
RBC-TI 12の持続期間
輸血量減少
輸血量減少の持続期間
治療期の12週間以上のRBC-TI（RBC-TI 12/TP）
治療期の16週間以上のRBC-TI（RBC-TI 16/TP）
赤血球輸血量の変化量
RBC-TIの累積期間
Hgb値の平均1 g/dL以上の上昇
血清フェリチン値のベースラインからの変化量
安全性（有害事象［AE］の種類、発生頻度、重篤性、及びluspatercept／プラセボとの因果関係）
急性転化
抗薬物抗体（ADA）
PK
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
luspatercept
販売名
Reblozyl （欧米及びアジア）
実施組織
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
東京都千代田区大手町一丁目2番1号
同じ対象疾患の治験
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