KU-12K-001

治験

目的

全身性強皮症(SSc)患者における手指潰瘍の治癒に及ぼす治験薬(シロリムス)の安全性、忍容性及び有効性を検討する。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

(1)同意取得時の年齢が20歳以上の患者(2)米国/欧州リウマチ学会 強皮症分類基準に従い、全身性強皮症の診断が確定している患者(3)スクリーニング時に、指標潰瘍と判断される手指潰瘍(中手骨指節骨間関節(MP)関節より末梢の潰瘍とする。ただし、石灰化による潰瘍は除く。)を1つ以上有する患者(4)Performance Statusが0 ~ 2の患者(5)既存の内科的治療やカテーテル血管治療等を含む処置による皮膚潰瘍の改善が治験薬投与前4週間以上認められない患者(6)自由意思によるインフォームドコンセントが本人から書面により取得可能な患者


除外基準

(1)以下のいずれかの肺疾患所見を有する患者 ・HRCT上の間質性肺疾患の病変が20%を越える ・間質性肺疾患に対して治療を要する患者 ・肺機能検査で以下の値がみられた場合  肺活量(%VC):75%以下、努力肺活量(%FVC):70%以下、肺拡散能(%DLCO):75%以下(2)咳嗽、呼吸困難、発熱などの間質性肺疾患による臨床症状がある患者(3)強皮症腎クリーゼの既往がある患者(4)治療を有する肺高血圧症もしくは肺高血圧症に伴う心疾患がある患者(5)全身性強皮症以外の原因による加療を要する皮膚潰瘍(創傷)のある患者(6)ヘマトクリット30%未満、血小板数75,000/mm^3 未満、好中球絶対数1,000/mm^3 未満、総白血球数3,000/mm^3 未満のいずれかに該当する患者(7)AST又は ALT が施設基準値上限の3倍を超えている患者(8)Child-Pugh分類がB又はC状態にある患者(9)臓器不全(肺、腎など)を有し、以下のいずれかの臨床検査値異常を有する患者 尿蛋白:3+以上、血中クレアチニン:施設基準値の1.5倍以上、推測糸球体濾過量(eGFR):30mL/min/1.73m^2未満(10)重度の吸収不良を示す患者(治験薬投与前6ヵ月間で15%を超える意図しない体重減少)(11)以下に示す、いずれかの合併症を有する患者 コントロール不良の糖尿病、コントロール不良の高血圧、コントロール不良の高脂血症(12)本剤の成分及びシロリムス誘導体に対して過敏症のある患者(シロリムス及び治験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある)(13)HIV、原発性原発性原発性免疫不全症等の免疫不全がある患者(14)以下のいずれかに該当する患者 ・HBs抗原陽性の患者 ・HBs抗体もしくはHBc抗体陽性でHBV-DNAが検出された患者 ・C型活動性肝炎の患者(HCV抗体陽性患者は、非活動性かつ、肝機能値が正常の場合は除く)(15)結核の既往、結核感染が疑われる患者(QFT/T-SPOT陽性患者)(16)治療を要する重篤な感染症、又は感染症が疑われる患者(17)易感染性の状態にある患者(18)心筋梗塞、狭心症又は脳卒中の既往歴のある患者、NYHAクラス分類Ⅱ~Ⅳのうっ血性心不全の患者、治療が必要な症候性不整脈がある患者(19)文書同意取得前2年以内に扁平上皮細胞又は基底細胞皮膚がんや子宮頸がん以外の悪性腫瘍の既往がある患者(20)治験薬投与開始前8週間以内に手術(体腔内への侵襲、又は3針以上の縫合を必要とする手術。 生検を含む)をした、もしくは予定のある患者(21)文書同意取得前5年以内に薬物、又はアルコール中毒歴を有する患者、又は文書同意取得前1年以内に薬物、又はアルコール乱用歴がある患者(22)文書同意取得前30日以内に他の治験・臨床試験に参加し、治験薬又は治験機器を用いた、又は投与していた患者(23)妊娠又は授乳中の女性患者、もしくは、同意取得時から治験薬投与終了後12週までの間、避妊することに同意が得られない男性及び女性患者(24)その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適格と判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

治験薬との因果関係が否定できない有害事象(副作用)の発現割合


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

シロリムス(JAN)


販売名

ラパリムス顆粒