医師主導治験
全身性強皮症患者に対する新薬NPC-12Kの安全性・効果を調べる医師主導の治験
目的
この治験は、全身性強皮症（SSc）患者の手指潰瘍を治すために、治験薬（シロリムス）の安全性、忍容性、有効性を調べるものです。
対象疾患
全身性強皮症
強皮症
参加条件
募集中
男性・女性
20歳以上
上限なし
選択基準
同意取得時の年齢が20歳以上の方
自由意思によるインフォームドコンセントが本人から書面により取得可能な方
米国/欧州リウマチ学会 強皮症分類基準に従い、全身性強皮症の診断が確定している方
スクリーニング時に、指標潰瘍と判断される手指潰瘍（中手骨指節骨間関節（MP）関節より末梢の潰瘍とする。ただし、石灰化による潰瘍は除く。）を1つ以上有する方
Performance Statusが0 ～ 2の方
既存の内科的治療やカテーテル血管治療等を含む処置による皮膚潰瘍の改善が治験薬投与前4週間以上認められない方
除外基準
以下のいずれかの肺疾患所見を有する方
強皮症腎クリーゼの既往がある方
治療を有する肺高血圧症もしくは肺高血圧症に伴う心疾患がある方
全身性強皮症以外の原因による加療を要する皮膚潰瘍（創傷）のある方
ヘマトクリット30％未満、血小板数75,000/mm＾3 未満、好中球絶対数1,000/mm＾3 未満、総白血球数3,000/mm＾3 未満のいずれかに該当する方
AST又は ALT が施設基準値上限の3倍を超えている方
Child-Pugh分類がB又はC状態にある方
臓器不全（肺、腎など）を有し、以下のいずれかの臨床検査値異常を有する方
重度の吸収不良を示す方（治験薬投与前6ヵ月間で15%を超える意図しない体重減少）
以下に示す、いずれかの合併症を有する方
本剤の成分及びシロリムス誘導体に対して過敏症のある方（シロリムス及び治験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある）
HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全がある方
以下のいずれかに該当する方
結核の既往、結核感染が疑われる方（QFT/T-SPOT陽性患者）
治療を要する重篤な感染症、又は感染症が疑われる方
易感染性の状態にある方
心筋梗塞、狭心症又は脳卒中の既往歴のある方、NYHAクラス分類Ⅱ～Ⅳのうっ血性心不全の方、治療が必要な症候性不整脈がある方
文書同意取得前2年以内に扁平上皮細胞又は基底細胞皮膚がんや子宮頸がん以外の悪性腫瘍の既往がある方
治験薬投与開始前8週間以内に手術（体腔内への侵襲、又は3針以上の縫合を必要とする手術。 生検を含む）をした、もしくは予定のある方
文書同意取得前5年以内に薬物、又はアルコール中毒歴を有する方、又は文書同意取得前1年以内に薬物、又はアルコール乱用歴がある方
文書同意取得前30日以内に他の治験・臨床試験に参加し、治験薬又は治験機器を用いた、又は投与していた方
以下のいずれかの肺疾患所見を有する方
強皮症腎クリーゼの既往がある方
治療を有する肺高血圧症もしくは肺高血圧症に伴う心疾患がある方
全身性強皮症以外の原因による加療を要する皮膚潰瘍（創傷）のある方
ヘマトクリット30％未満、血小板数75,000/mm＾3 未満、好中球絶対数1,000/mm＾3 未満、総白血球数3,000/mm＾3 未満のいずれかに該当する方
AST又は ALT が施設基準値上限の3倍を超えている方
Child-Pugh分類がB又はC状態にある方
臓器不全（肺、腎など）を有し、以下のいずれかの臨床検査値異常を有する方
重度の吸収不良を示す方（治験薬投与前6ヵ月間で15%を超える意図しない体重減少）
以下に示す、いずれかの合併症を有する方
本剤の成分及びシロリムス誘導体に対して過敏症のある方（シロリムス及び治験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある）
HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全がある方
以下のいずれかに該当する方
結核の既往、結核感染が疑われる方（QFT/T-SPOT陽性患者）
治療を要する重篤な感染症、又は感染症が疑われる方
易感染性の状態にある方
心筋梗塞、狭心症又は脳卒中の既往歴のある方、NYHAクラス分類Ⅱ～Ⅳのうっ血性心不全の方、治療が必要な症候性不整脈がある方
文書同意取得前2年以内に扁平上皮細胞又は基底細胞皮膚がんや子宮頸がん以外の悪性腫瘍の既往がある方
治験薬投与開始前8週間以内に手術（体腔内への侵襲、又は3針以上の縫合を必要とする手術。 生検を含む）をした、もしくは予定のある方
文書同意取得前5年以内に薬物、又はアルコール中毒歴を有する方、又は文書同意取得前1年以内に薬物、又はアルコール乱用歴がある方
文書同意取得前30日以内に他の治験・臨床試験に参加し、治験薬又は治験機器を用いた、又は投与していた方
治験内容
この治験は、全身性強皮症という病気を持つ人たちを対象にしています。治験のフェーズは1で、まだ治験薬が人に使われる前の段階です。治験の目的は、治験薬を使った場合に副作用が出る割合を調べることです。副作用が出る原因が治験薬にあるかどうかを調べるため、治験薬と副作用の関係を調べます。
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
一般名称
シロリムス（JAN）
販売名
ラパリムス顆粒
実施組織
国立大学法人大分大学医学部附属病院
福岡県福岡市東区馬出3-1-1
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