介入研究

ヘモグロビン（Hgb）改善の持続的改善を達成した被験者の割合:二重盲検期Week20まで

持続的改善が見られた時点におけるFunctional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue（FACIT-Fatigue） 尺度の総スコアのベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week 0)からWeek24まで：FACIT-Fatigue尺度は、慢性疾患の治療と関連する被験者から報告された疲労を評価する自己評価様式の13項目の質問票である。これは疲労の身体的及び機能的結果の両方を評価する。各質問には5段階で回答し、0は「全くない」、4は「とても多い」を意味する。FACIT-Fatigueスケールのスコアの範囲は0~52であり、スコアが高いほど疲労のレベルが低いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

合計のベースラインからの変化量FACIT-Fatigueスケールのスコア二重盲検期終了時(Week24)：ベースライン(Day 1、Week 0)から二重盲検期Week24まで：FACIT-Fatigue尺度は、慢性疾患の治療と関連する被験者から報告された疲労を評価する自己評価様式の13項目の質問票である。これは疲労の身体的及び機能的結果の両方を評価する。各質問には5段階で回答し、0は「全くない」、4は「とても多い」を意味する。FACIT-Fatigueスケールのスコアの範囲は0~52であり、スコアが高いほど疲労のレベルが低いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

prednisone又は同等薬の平均1日量のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week 0)及びWeek24：ベースライン時にprednisone又は同等薬を投与している
被験者にみられる、Week 24時点におけるprednisone又は同等薬の平均1日量のベースラインからの変化量を報告する。

ベースライン後の連続3回以上の来院で、正常な乳酸脱水素酵素値、かつ正常なハプトグロビン値、かつ正常な間接ビリルビン値を同時に達成した被験者数：ベースライン(Day 1、Week 0)から Week 24まで

治験中のいずれかの時点における、Hgb濃度のベースラインから2 g/dLの増加かつ正常な乳酸脱水素酵素値、ハプトグロビン値、及び間接ビリルビン値を達成した被験者の割合：ベースライン(Day 1、 Week 0)から Week 24まで

Hgb濃度のベースラインから2 g/dLの増加かつ正常な乳酸脱水素酵素値、ハプトグロビン値、及び間接ビリルビン値が連続3回の来院において認められた被験者の割合。
：ベースライン(Day 1、Week0)から Week 24まで

二重盲検期間にHgbの持続的改善を達成し、レスキュー治療を必要とせず、その反応が最長24週間継続した被験者の割合：Week24まで：二重盲検期間にHgbの持続的改善を達成し、レスキュー治療を必要とせず、その反応が最長24週間継続した被験者の割合を報告する。

Hgb濃度のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week0)から Week 24まで

網状赤血球数のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week0)から Week 24まで

溶血性マーカー-乳酸脱水素酵素のベースラインからの変化：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

溶血性マーカー-ハプトグロビン値のベースラインからの変化：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

溶血性マーカー-間接ビリルビン値のベースラインからの変化：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

Hgbの改善達成までの時間：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

主要評価項目が維持される期間の平均値：ベースライン（Day 1、Week 0）からWeek 24まで

FACIT-Fatigue尺度の総スコア、項目スコア、影響及び経験領域のベースラインからの変化量：ベースライン(Day 1、Week 0)から二重盲検期のWeek24まで：FACIT-Fatigueスケールは、疲労の身体的及び機能的結果の両方を評価する13項目の自己記入式質問票である。各質問には5段階で回答し、0は「全くない」、4は「とても多い」を意味する。FACIT-Fatigueスケールのスコアの範囲は0~52であり、スコアが高いほど疲労のレベルが低いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

EuroQol 5-dimension 5-level（EQ-5D-5 L）スケールスコアのベースラインからの変化量：ベースライン（Day1、Week0）からWeek24週までの変化量：EuroQol 5-dimension 5-level（EQ-5D-5L） 生活の質の質問票を用いて、健康関連の生活の質を評価する 。5つの項目として、可動性、セルフケア、日常活動、疼痛／不快感、不安／抑うつがあり、被験者は各項目を5段階尺度（問題なし、軽度な問題、中等度の問題、重度の問題、極度の問題） で評価する。

Medical Outcomes Study Short Form 36 Item Health Survey Version 2 Acute（SF-36 v 2）スコアのベースラインからの変化量：ベースライン（Day1、Week0）からWeek 24まで：SF-36 v 2を用いて全般的な生活の質を評価する。SF-36健康調査の36の項目には、以下の8領域が含まれる：身体機能、日常役割機能（身体）、体の痛み、全体的健康、活力、社会生活機能、日常役割機能（精神）、及び心の健康。この8つの領域は、身体的健康及び精神的健康を反映する2つの要約尺度、すなわち身体的健康度（PCS）及び精神的健康度（MCS）に集約することができる。すべての項目に対する反応を3、5又は6ポイントのLikertスケールで評価する。スコアが高いほど機能レベルが高いことを示す。ベースラインスコアからの正の変化は改善を示す。

重症度に関する患者の全般的印象（PGIS）のベースラインからの変化量：ベースライン（Day1、Week0）からWeek 24まで：PGISを用いて、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の疲労症状の重症度を評価する。PGISは5段階の評価尺度である。被験者に、過去7日間の疲労を以下の5段階スケールを用いて評価するよう依頼する:1=なし、 2=軽度、 3=中等度、 4=重度、及び5=極めて重度。

患者による変化の全般的印象（PGIC）Scaleスコアによる患者報告ステータスの評価：Week24：PGICでは、患者報告ステータスが投与開始以降に改善又は低下したかどうかを評価する。PGICは7段階の回答尺度である。被験者には、治験開始時と比較して現在の疲労を以下の7点スケールを用いて評価するよう依頼する：1=非常に改善した、2=中等度に改善した、3=少し改善した、4=変化なし、5=少し悪化した、6=中等度に悪化した、7=非常に悪化した。

定常状態におけるHgb値の範囲:ベースライン（Day1、Week0）からWeek 24まで：モデルに基づく経時的解析を用いて、IgGレベル及び用法・用量と関連するHgb/溶血パラメータを推定する。

プレドニゾン又は同等品の平均1日投与量のベースラインからの絶対変化量：ベースライン（Day1、Week0）及びWeek 24：すべての被験者におけるプレドニゾン又は同等品の平均1日投与量のベースラインからWeek 24までの絶対変化量を報告する。

ベースライン時にプレドニゾンまたはその同等物質が7.5mg/日以上であった参加者のうち、コルチコステロイドの経口プレドニゾン（または同等物質）7.5mg/日以下への削減を達成した参加者の割合：Week24週：時ベースライン時にprednisone用量（又はprednisone換算） 7.5 mg/日を超える副腎皮質ステロイド薬を経口投与している被験者における，二重盲検期間のWeek 24時点でprednisone用量（又はprednisone換算） 7.5 mg/日以下への減少を達成した被験者の割合を報告する。