原発性温式自己免疫性溶血性貧血患者を対象として、Parsaclisibの有効性及び安全性を評価する第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験

治験

目的

治療

Treatment

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上99歳 以下


選択基準

- 原発性wAIHAの診断を受けた患者。

- その他の治療でコントロール不良若しくは忍容不能であった又はその他の治療が禁忌である患者。

- スクリーニング時のヘモグロビンが7 g/dL以上10 g/dL未満の患者。

- スクリーニング時のFACIT-Fスコアが43以下の患者。

- 妊娠又はパートナーの妊娠を避ける意思のある患者。

- ニューモシスチス・イロベチイ肺炎(PJP)の予防療法を受ける意思のある患者。

- その他の選択基準に合致した患者。


除外基準

- 妊婦、授乳婦又は妊娠を計画している女性。

- 他の病型のAIHA(CAD、寒冷凝集素症候群、混合型AIHA又は発作性寒冷ヘモグロビン尿症)と診断された患者。

- 原因を問わない続発性の温式AIHAの患者。

- ランダム化前3ヵ月未満に脾摘を受けた患者。

- 治験責任(分担)医師により重大な疾患の既往歴又は合併症を有すると判断された患者。

- 本治験への登録前5年以内に悪性腫瘍の既往がある患者。但し、切除により治癒したと考えられる皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌、表在性膀胱癌、前立腺上皮内新生物、子宮頸部上皮内癌又はその他の非浸潤性若しくは低悪性度の悪性腫瘍を除く。

- HIV、B型肝炎又はC型肝炎に感染している患者。

- 抗生物質、抗真菌剤、抗ウイルス剤の全身投与又は生ワクチン接種を必要とする慢性又は活動性の感染症に罹患している患者。

- 臨床検査値が治験実施計画書に規定された範囲外の患者。

- その他の除外基準に合致する患者。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

持続的なヘモグロビン応答が得られた患者の割合


第二結果評価方法

1. FACIT-Fスコアが3ポイント以上増加した患者の割合

2. 6MWTが50m増加した患者の割合

3. FACIT-Fスコアの変化量

4. ヘモグロビンの変化量

5. ヘモグロビンの変化率

6. 輸血を受けた患者の割合

7. コルチコステロイド投与量のベースラインからの変化量

8. コルチコステロイド投与量のベースラインからの変化率

9. いずれかの来院でレスキュー治療を要した患者の割合

10. TEAEの発現例数

利用する医薬品等

一般名称

Parsaclisib (INCB050465)


販売名

なし