企業治験
中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎を持つ子どもを対象にしたエトラシモドの効果と安全性を調べる研究
目的
治験の目的は、2歳から12歳未満の中等症から重症の潰瘍性大腸炎（UC）を持つ子どもたちに対して、エトラシモドという薬の効果や安全性、適切な用量を調べることです。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる年齢 - **2歳以上12歳未満**の子どもが対象です。 ### 性別 - 男の子でも女の子でも参加できます。 ### 参加するために必要な条件 - **中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎（UC）**という病気にかかっていることが必要です。この病気は、腸に炎症が起きる状態です。 - 参加する子どもは、特定の治療薬を使っていることが求められます。 ### 参加できない条件 - もし、病気がとても広がっている重い大腸炎や、**クローン病**という別の病気にかかっている場合は参加できません。 - また、クローン病に関連する問題（瘻孔）や、他の特定の腸の病気（顕微鏡的大腸炎、虚血性大腸炎、感染性大腸炎など）がある場合も参加できません。 このような条件がありますので、もし参加を考えている場合は、医師とよく相談してくださいね。
治験内容
治験の内容をわかりやすく説明しますね。 ### 1. 研究の目的 この治験は、潰瘍性大腸炎という病気の治療法を調べるためのものです。具体的には、新しい薬「エトラシモド」がどれくらい効果があるかを確認します。 ### 2. 研究の進め方 この治験は「介入研究」と呼ばれ、患者さんに新しい薬を実際に使ってもらい、その結果を観察します。治験はフェーズ2という段階で行われており、これは薬の効果や安全性をさらに詳しく調べる段階です。 ### 3. どのように評価するのか 治験の結果は、いくつかの方法で評価されます。主な評価方法は以下の通りです： - **臨床的寛解**：これは、病気の症状がほとんどなくなった状態を指します。具体的には、特定のスコア（Mayoスコア）を使って、患者さんの状態を評価します。52週後にこの状態に達した患者さんの数や割合を調べます。 - **臨床反応**：これは、症状が改善した状態を指します。これもMayoスコアを使って評価し、12週と52週の時点でどれだけの患者さんが改善したかを確認します。 - **内視鏡的改善**：内視鏡を使って、腸の状態が良くなったかどうかを調べます。これも12週と52週で評価します。 - **副作用の確認**：治験中に新しい薬を使ったことで、どのような副作用が出たかも調べます。これには軽いものから重いものまで含まれます。 ### 4. 参加者の条件 治験に参加するには、潰瘍性大腸炎の診断を受けていることが必要です。また、治験中は特定の薬（コルチコステロイド）を使わないことが求められる場合があります。 ### 5. 期間 この治験は、最初の投与から52週（約1年）続き、その後も評価が行われる予定です。 ### 6. まとめ この治験は、潰瘍性大腸炎の新しい治療法を見つけるための重要な研究です。参加することで、あなた自身の病気の改善が期待できるだけでなく、将来的に他の患者さんの助けにもなるかもしれません。興味がある方は、ぜひ詳しい情報を医療スタッフに聞いてみてください。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
第52週時のmodified Mayo スコア（MMS）に基づく臨床的寛解を治験参加者の人数及び割合を用いて要約する。［評価時点：第52週］
臨床的寛解は、MMSが2以下及びSF サブスコアが0 又は1、RB サブスコアが0、かつ内視鏡サブスコアが1以下と定義する。
Mayoスコア：潰瘍性大腸炎の疾患活動性を評価するために設計された指標。臨床的寛解を達成した治験参加者の人数、割合及び両側95%信頼区間とともに要約する。
第二結果評価方法
・第12週時のMMS に基づく臨床的寛解［評価時点：第12週］
-臨床的寛解は、MMSが2以下及びSF サブスコアが0 又は1、RB サブスコアが0、かつ内視鏡サブスコアが1以下と定義する。臨床的寛解を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第12週時のMMSに基づく臨床反応［評価時点：第12週］
-臨床反応はMMSがベースラインから2ポイント以上及び30%以上低下、RBサブスコアがベースラインから1ポイント以上低下又はRBサブスコアの絶対値が1以下と定義する。臨床反応を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第52週時のMMSに基づく臨床反応［評価時点：第52週］
-臨床反応はMMSがベースラインから2ポイント以上及び30%以上低下、RBサブスコアがベースラインから1ポイント以上低下又はRBサブスコアの絶対値が1以下と定義する。臨床反応を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第12週時のMMSに基づく内視鏡的改善［評価時点：第12週］
-内視鏡的改善は内視鏡サブスコアが1以下（脆弱性は除く）と定義する。内視鏡的改善を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第52週時のMMSに基づく内視鏡的改善［評価時点：第52週］
-内視鏡的改善は内視鏡サブスコアが1以下（脆弱性は除く）と定義する。内視鏡的改善を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第12週時のMMSに基づく臨床的寛解かつ第12週の直前2週間以上コルチコステロイドの投与がなかった治験参加者の人数及び割合［評価時点：第12週］
-臨床的寛解は、MMSが2以下及びSFサブスコアが0又は1、RBサブスコアが0、かつ内視鏡サブスコアが1以下と定義する。コルチコステロイドフリー臨床的寛解を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第52週時のMMSに基づく臨床的寛解かつ第52週の直前2週間以上コルチコステロイドの投与がなかった治験参加者の人数及び割合［評価時点：第52週］
-臨床的寛解は、MMSが2以下及びSFサブスコアが0又は1、RBサブスコアが0、かつ内視鏡サブスコアが1以下と定義する。コルチコステロイドフリー臨床的寛解を達成した治験参加者の人数及び割合並びに両側95%信頼区間を要約する。
*第52週までのすべての時点の症候的寛解を達成した治験参加者の人数及び割合
-症候的寛解はSF サブスコアが0又は1、RBサブスコアが0と定義する。症候的寛解を達成した治験参加者の人数及び割合、並びに両側95%信頼区間を要約する。
*PUCAIに基づく臨床的寛解［評価時点：第260週］
-PUCAIに基づく臨床的寛解はPUCAIのスコアが10未満と定義する。各来院時に評価を行う。レスポンダーの数及び割合並びに両側95% CIを用いて要約する。
*PUCAIに基づく臨床反応［評価時点：第260週］
-PUCAIに基づく臨床反応はPUCAI がベースラインから20 ポイント以上低下と定義する。各来院時に評価を行う。レスポンダーの数及び割合並びに両側95% CIを用いて要約する。
*エトラシモドの錠剤及び顆粒剤の味に対する受容性／嗜好性［評価時点：第2週］
-エトラシモドの錠剤及び顆粒剤の味に対する受容性に関する質問票への回答を、SASの治験参加数及び割合を用いて要約する。
*成長及び成熟度の評価：身長及び体重のZスコアのベースラインからの変化量［評価時点：第260週］
-各来院時に評価を行う。SASを対象に、ターナーステージ並びに身長及び体重のZ スコアの値及びベースラインからの変化量を、来院別に観測数、平均値、標準偏差、最小値及び最大値を用いて要約する。
*治験に関連のある有害事象(AE)、重篤な有害事象(SAE)、study interventionの中止に至った有害事象の件数［評価期間：ベースラインからstudy interventionの最終投与後28日まで］
-治験に関連するAEとは、study interventionを投与された治験参加者に発生し、study interventionに起因すると考えられる望ましくない医学的事象である。SAEとは、以下のいずれかの結果をもたらした、またはその他の理由で重大と判断されたAEである：死に至るもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、生命を脅かす（即座に死亡する危険がある）、永続的又は重大な障害・機能不全に陥るもの、先天性異常を来すもの。• 治験に関連する事象とは、study interventionの初回投与から最終投与後28日までの間に生じ、治療前には認められなかったもの、又は治療前の状態に比べて悪化したものである。エトラシモドとの関連性は治験責任医師によって評価される（はい／いいえ）。同一カテゴリー内で有害事象が複数回発生した被験者は、そのカテゴリー内で1回としてカウントする。
*臨床検査値異常の発現数［評価期間：ベースライン時からstudy interventionの最終投与後28日まで］
-臨床検査で分析されるパラメータは以下の通り：血液学的検査（ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球数、血小板数、白血球数、好中球総数、好酸球、単球、好塩基球、リンパ球）；血液生化学検査：ALT、AST、アルブミン、アルカリホスファターゼ、Tbili；腎機能検査：BUN、クレアチニン、クレアチニンキナーゼ、尿酸；電解質：ナトリウム、カリウム、グルコース；尿検査：pH、尿比重検査。臨床的に重大な臨床検査値異常は治験責任医師の判断に基づく。
*臨床的に重要なバイタルサイン異常の発現率［評価期間：ベースラインから第260週］
-以下のバイタルサインを評価する：収縮期血圧及び拡張期血圧、呼吸数、心拍数、体温及び体重。ベースライン時から臨床的に意味のあるバイタルサインの変化がある患者の割合を要約する。臨床的に意味のあるバイタルサインの変化は治験責任医師の判断に基づく。
*血漿中Study intervention濃度［評価期間：第2週及び第4週］
-Study interventionの投与前に採取したエトラシモドの血漿中濃度測定用検体は、適用されるSOPに従い、検証済みの分析法を用いて分析する。
**Mayoスコア：潰瘍性大腸炎の疾患活動性を評価するために設計された指標。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
エトラシモド、APD334
販売名
ベルスピティ
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
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