保留
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象に、PF-06252616の安全性を長期間評価する多施設共同の非盲検延長試験
目的
本試験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象に、新しい薬の長期的な安全性や効果を調べるための試験です。約105人が参加し、前回の試験のデータに基づいて最大忍容量を決定します。プラセボは使用しません。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、男性で6歳以上18歳以下のDMDという病気を持っている人で、治験について十分に説明を受け、同意書に署名した本人または保護者がいる人です。また、肝臓の検査やMRIの結果が基準を満たしている人が対象です。ただし、金属製のインプラントを持っている人や、治験期間中に避妊をしない人、他の治験に参加する予定がある人、アレルギー反応の既往がある人などは参加できません。
治験内容
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調べるためのものです。治験のフェーズは2で、治験薬を投与して患者さんの安全性や有効性、薬物動態、薬力学などを調べます。治験期間は最長4年間で、治験薬を投与した後に有害事象が発生するかどうかや、治験薬との因果関係があるかどうかを調べます。また、治験薬を投与することで、患者さんの筋力や肺機能などが改善するかどうかも調べます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立てられることが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
安全性
・最長4年間の投与後の増量できない，もしくは忍容性に問題がある，因果関係を否定できない有害事象の発現率および割合
・最長4年間の投与後の有害事象の発現率および割合，重症度，治験薬との因果関係および有害事象による中止割合
・最長4年間の投与後の臨床検査値異常の発現率および程度
・肝臓MRIおよび身体的検査の異常および臨床的に問題となる変化
第二結果評価方法
安全性
有効性
薬物動態
薬力学
・最長4年間の投与後における機能評価試験のベースラインからの平均変化量
・最長4年間の投与後における肺機能検査のベースラインからの平均変化量
・最長4年間の投与後におけるMyometryを用いた筋力のベースラインからの平均変化量
・薬物動態：実薬を投与されたすべての被験者における血清中トラフ濃度
・免疫原性：抗薬物抗体および中和抗体の発生率
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PF-06252616、-
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7
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