「デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対して、TAS-205という薬の効果を調べるために、無作為化プラセボ対照の比較試験と、非盲検の継続投与試験を行う第3相の治験を実施する」という目的がある。
男性
5歳以上
上限なし
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれる種類の研究です。治験の目的は、患者さんの歩行能力や筋肉量、肺機能、心臓機能、上肢機能、嚥下機能、そして生活の質などを評価することです。治験に参加する患者さんは、治療薬を52週間投与し、その後の検査結果を比較します。治験の結果によっては、新しい治療法が開発される可能性があります。
介入研究
[歩行可能コホート]
投与52週時の床からの立ち上がり時間のベースラインからの変化量
[歩行不能コホート]
有害事象および副作用の発現割合
[歩行可能コホート]
1)主要評価項目以外の運動機能評価:床からの立ち上がり時間の実測値及び52 週以外の各評価時点のベースライン(治療期Part A 登録時)からの変化量.10 メートル歩行/走行テスト, Timed Up & Go テスト, North Star Ambulatory Assessment(NSAA),6 分間歩行距離テストの実測値及び各評価時点のベースライン(治療期Part A 登録時)からの変化量
2)筋量評価:骨格筋コンピュータ断層撮影(CT)での,大腿及び下腿のMVI,%MVI,骨格筋量の実測値及び各評価時点のベースライン(治療期Part A 登録時)からの変化量
[歩行不能コホート]
1)肺機能検査:努力性肺活量(FVC,%FVC),1 秒量(FEV1.0),1 秒率(FEV1.0%),最大呼気流量(PEF),咳の最大流量(CPF)の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
2)心臓超音波検査:左心室駆出率(EF)と左心室内径短縮率(FS)の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
3)上肢機能評価:The Brooke upper extremity
scale,Performance of upper limb の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
4)定量的筋力評価: 握力の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
5)嚥下機能評価:嚥下に関する問診票のスコアおよびスコアのベースラインからの変化量
6)QOL 評価:EQ-5D-5LもしくはEQ-5DY のスコアおよびスコアのベースラインからの変化量
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
TAS-205
なし
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
東京都千代田区神田錦町1-27
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