企業治験
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対するTAS-205の効果を調べる試験（第3段階）：プラセボと比較して効果を検証し、継続投与の効果も調べます。
目的
「デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対して、TAS-205という薬の効果を調べるために、無作為化プラセボ対照の比較試験と、非盲検の継続投与試験を行う第3相の治験を実施する」という目的がある。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、男性で5歳以上であることです。治験には、歩行可能な患者と歩行不能な患者の2つのグループがあります。歩行可能な患者は、ジストロフィン遺伝子検査でDMDと診断され、近位筋の筋力低下や動揺性歩行、登はん性起立などの症状があることが必要です。また、自力で歩行できること、床から立ち上がるのに3秒以上10秒未満かかること、6分間歩行距離テストで350メートル以上歩けること、経口ステロイド薬を服用している場合は、安定した症状が3ヶ月以上続いていることが必要です。歩行不能な患者は、ジストロフィン遺伝子検査でDMDと診断され、車いすを日常的に使用していることが必要です。また、心不全治療のために薬を服用している場合は、安定した症状が90日以上続いていることが必要です。ただし、重篤な薬物過敏症や過去に遺伝子・細胞ベース治療を受けたことがある患者は除外されます。
治験内容
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれる種類の研究です。治験の目的は、患者さんの歩行能力や筋肉量、肺機能、心臓機能、上肢機能、嚥下機能、そして生活の質などを評価することです。治験に参加する患者さんは、治療薬を52週間投与し、その後の検査結果を比較します。治験の結果によっては、新しい治療法が開発される可能性があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
[歩行可能コホート]
投与52週時の床からの立ち上がり時間のベースラインからの変化量
[歩行不能コホート]
有害事象および副作用の発現割合
第二結果評価方法
[歩行可能コホート]
1)主要評価項目以外の運動機能評価：床からの立ち上がり時間の実測値及び52 週以外の各評価時点のベースライン（治療期Part A 登録時）からの変化量．10 メートル歩行／走行テスト， Timed Up & Go テスト， North Star Ambulatory Assessment（NSAA），6 分間歩行距離テストの実測値及び各評価時点のベースライン（治療期Part A 登録時）からの変化量
2)筋量評価：骨格筋コンピュータ断層撮影（CT）での，大腿及び下腿のMVI，%MVI，骨格筋量の実測値及び各評価時点のベースライン（治療期Part A 登録時）からの変化量
[歩行不能コホート]
1)肺機能検査：努力性肺活量（FVC，%FVC），1 秒量（FEV1.0），1 秒率（FEV1.0%），最大呼気流量（PEF），咳の最大流量（CPF）の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
2)心臓超音波検査：左心室駆出率（EF）と左心室内径短縮率（FS）の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
3)上肢機能評価：The Brooke upper extremity
scale，Performance of upper limb の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
4)定量的筋力評価： 握力の実測値及び実測値のベースラインからの変化量
5)嚥下機能評価：嚥下に関する問診票のスコアおよびスコアのベースラインからの変化量
6)QOL 評価：EQ-5D-5LもしくはEQ-5DY のスコアおよびスコアのベースラインからの変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
TAS-205
販売名
なし
実施組織
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
東京都千代田区神田錦町1-27
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