遺伝子リスクファクターを有する線維症を伴う非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)成人患者におけるALN-HSDの有効性と安全性を評価する試験

治験

目的

試験1及び試験2の主要目的は、ALN-HSDが肝線維症の組織病理学的検討に及ぼす効果を評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集前


フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上75歳 以下


選択基準

1. NASHと診断され、線維化(F)ステージが2又は32. NASH CRN組織学的スコアリングシステムに基づくNASスコアが>=43. 試験1又は試験2における遺伝子型の選択基準を満たしている


除外基準

1. 既知の慢性肝疾患が確定している2. 過去1年間で、アルコール又は他の薬物乱用の既往3. 1型糖尿病の既往4. 減量手術を約5年前に実施、又は試験期間中に計画されている5. HSD17B13又はPNPLA3(ALN-HSD又はARO-HSD、AZD2693)を標的とする治験薬に暴露の既往

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

試験1及び試験2の主要評価項目はベースラインから52週までの肝線維症の定量化(q線維化)の変化である。


第二結果評価方法

• 52週に肝生検においてNASHが悪化することなくCRN線維化(F)がステージ>=1に改善• 52週に肝生検において線維化が悪化することなくNASHが軽快• ベースラインから52週までの血清アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)の変化• ベースラインから52週までの血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)の変化• ベースラインから52週までの強化肝線維症(ELF)の変化• ベースラインから52週までのN末端III型コラーゲンプロペプチド(PRO-C3)の変化• ベースラインから52週までの非侵襲性線維症バイオマーカー(NIS4)の変化• ベースラインから52週までの線維症-4(FIB-4)の変化• ベースラインから52週までの肝ヒドロキシステロイド17βデヒドロゲナーゼ13(HSD17B13)トランスクリプト価の変化• ベースラインから52週までの肝細胞の定量的 風船様変性(q風船様変性)の変化• 52週までの肝生検による定量的線維症(q線維症)進行の発現率• 治療に起因する有害事象(TEAEs)の発現率と重症度

利用する医薬品等

一般名称

ALN-HSD


販売名

なし