企業治験
筋萎縮性側索硬化症の成人患者を対象にした新薬PTC857の効果、安全性、耐容性、血中濃度、生体マーカーへの影響を調べる、第II相のランダム化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験（CARDINALS）
目的
「CARDINALS」という治験は、筋萎縮性側索硬化症を持つ成人を対象に、新しい薬PTC857の効果や安全性、副作用、血中濃度などを調べるための試験です。治験は二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験となっています。
対象疾患
筋萎縮性側索硬化症
参加条件
募集中
18歳以上
80歳以下
選択基準
初回スクリーニング来院時に測定した体格指数が18～35 kg/m2 の18～80歳の男女
初回スクリーニング来院前24ヵ月以内にALS（筋萎縮性側索硬化症）の診断に至る初発症状が生じている方
以下の改訂El Escorial基準のいずれかに該当する方。（i）臨床的に確実なALS（ii）臨床的に可能性の高いALS
スクリーニング期間開始時のALSFRS-Rの合計スコアが34以上の方
除外基準
治験薬の添加物のいずれかにアレルギーまたは有害反応の既往がある方
肝不全（肝機能検査で、ASTおよび／またはALTが基準値上限の3倍以上、またはビリルビンが基準値上限の1.5倍以上と定義される方、ただしジルベール症候群の場合を除く）
中程度から重度の腎不全（推定糸球体ろ過量が60 mL/min未満と定義される方）
乳がんの既往（寛解状態に関係なく）または第一度近親者の乳がんの既往がある方
治験薬の添加物のいずれかにアレルギーまたは有害反応の既往がある方
肝不全（肝機能検査で、ASTおよび／またはALTが基準値上限の3倍以上、またはビリルビンが基準値上限の1.5倍以上と定義される方、ただしジルベール症候群の場合を除く）
中程度から重度の腎不全（推定糸球体ろ過量が60 mL/min未満と定義される方）
乳がんの既往（寛解状態に関係なく）または第一度近親者の乳がんの既往がある方
治験内容
この治験は、筋萎縮性側索硬化症という病気に対する新しい治療法の研究です。治験はフェーズ2で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。主な評価方法は、投与後24週間後に、ALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）のベースラインからの変化を調べることです。また、安全性や忍容性、呼吸機能、運動／四肢機能および延髄機能、神経心理的機能、生存期間、生活の質、薬物動態なども評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
投与24週間後のIntent-To-Treat 1（ITT1）解析対象集団におけるALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）のベースラインからの変化
第二結果評価方法
1. PTC857の安全性および忍容性
2. 被験者の呼吸機能
3. 被験者の運動／四肢機能および延髄機能
4. 被験者の神経心理的機能
5. 被験者の生存期間
6. 被験者の生活の質
7. PTC857の薬物動態
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PTC857
販売名
N/A
実施組織
PTC Therapeutics, Inc.
東京都港区港南 2-15-1品川インターシティ A棟 28階
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