重症筋無力症成人患者を対象としたinebilizumabの有効性及び安全性を評価する、非盲検期間を伴う、 ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照、 第III相試験

目的

主要目的:Inebilizumab がMG 関連障害を軽減できるかどうかを評価すること。 副次目的: 1. InebilizumabがMG再燃(Exacerbation)頻度を軽減できるかどうかを評価すること。 2. InebilizumabがMG関連quality of lifeを改善できるかどうかを評価すること。 3. MGにおけるinebilizumabの安全性及び忍容性を評価すること。 4. MG患者におけるinebilizumabの薬物動態(PK)プロファイル及び免疫原性を明らかにすること。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

抗アセチルコリン受容体抗体陽性(AChR-Ab+)又は抗muscle-specific kinase抗体陽性(MuSK-Ab+)の全身型重症筋無力症


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 0ヶ月 0週 以上上限なし


選択基準

1. 抗AChR抗体価又は抗MuSK抗体価が陽性であると確認されるMGの診断

2. MGFA臨床分類がII、III又はIVである。

3. スクリーニング及びランダム化時のMG-ADLスコアが6以上であり、そのスコアの50%超が眼筋以外の項目に起因する。

4. QMGスコアが11以上である。

5. 患者は以下に該当しなければならない。

a. コルチコステロイドのみを使用しており、ランダム化前4週間以内に増量していない、又は

b. ランダム化前6カ月より前から、使用可能な1種類の非ステロイド性ISTを継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していない、又は

c. (1)コルチコステロイドをランダム化前4週間以内に増量することなく使用しており、かつそれと併用で、(2)ランダム化前6カ月より前から、使用可能な1種類の非ステロイド性ISTを継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していない。

使用可能なIST(単独使用又はコルチコステロイドとの併用)は、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル及びミコフェノール酸である。

日本でのみタクロリムスの使用が許可されるが、3 mg/日以下の用量で、ランダム化の6カ月以上前から継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していないことを条件とする。


除外基準

1. Day 1前4週間以内に以下の投与を受けた者。

a. シクロスポリン(点眼薬を除く)

b. タクロリムス(外用薬を除く)(日本でのみ、3 mg/日以下のタクロリムスの使用が許可される)

c. メトトレキサート

2. 以下を使用中である者。

a. 40 mg/日超又は2日間で80 mg超のプレドニゾン(又は同等量の他のコルチコステロイド)

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

主要評価項目:RCP 終了時(AChR-Ab+集団ではWeek 52 及びMuSK-Ab+集団ではWeek 26)におけるMyasthenia Gravis Activities of Daily Living(MGADL)Profile スコアのベースラインからの変化量。


第二結果評価方法

重要な副次評価項目:

1. RCP終了時におけるQuantitative Myasthenia Gravis(QMG)スコアの変化量。

2. (1) RCP終了時でMG-ADLに3ポイント以上の改善がみられ、かつ (2) RCP中にレスキュー治療を利用しなかった被験者の割合。

3. AChR-Ab+ 集団でのWeek 26におけるMG-ADLの変化量。

その他の副次評価項目:

4. 最初の再燃(Exacerbation)までの期間。

5. RCP終了時におけるMyasthenia Gravis Composite(MGC)スコアの変化量。

6. RCP終了時におけるMyasthenia Gravis Quality of Life-15, revised(MGQOL-15r)スコアの変化量。

7. RCP終了時におけるPatient Global Impressionスコアの変化量。

8. 治験薬投与下で発現した有害事象(TEAE)、特に注目すべき有害事象(AESI)、及び治験薬投与下で発現した重篤な有害事象(TESAE)の発現割合を指標としたinebilizumabの安全性及び忍容性。臨床検査項目も評価する。

9. InebilizumabのPKプロファイル。

10. 抗薬物抗体(ADA)の発現状況及び抗体価。

利用する医薬品等

一般名称

イネビリズマブ


販売名

ユプリズナ

組織情報

実施責任組織

メドペイス・ジャパン株式会社


住所

東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号