血小板輸血依存の低リスク骨髄異形成症候群(MDS)成人患者を対象として,エルトロンボパグ単剤療法とプラセボを比較するランダム化,二重盲検,プラセボ対照,国内第II相臨床試験

目的

血小板輸血依存の低リスクMDS患者を対象として,エルトロンボパグ単剤療法の有効性及び安全性を評価する

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

低リスク骨髄異形成症候群


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

- 20歳以上の日本人成人患者

- 治験責任医師又は治験分担医師の評価によりWHO分類改訂第4版(International Agency for Research on Cancer 2017)のMDSと診断された患者で,International Prognostic Scoring System(IPSS-R)に基づく以下の予後リスクカテゴリーのいずれかに分類されている:

- very lowリスク(0~1.5)

- lowリスク(2~3)

- intermediateリスク(3.5~4.5)

IPSS-Rに基づく予後変数に関して以下の基準をすべて満たしていなければならない。

- 骨髄中の芽球割合5%未満(治験責任医師又は治験分担医師の評価と中央評価の両方で)

- IPSS-Rに対応する細胞遺伝学的リスクがvery good,good又はintermediate

- 血小板輸血依存の患者(定義:ランダム化前の4週間に2回以上の頻度で定期的に血小板輸血を受けている場合。血小板数が20 × 109/L未満,又は出血症状がみられる患者には,血小板数30 × 109/L未満で血小板輸血を実施すること)。MDSが直接の原因ではない理由(例:出血,外科的手技,溶血,感染)により一時的に血小板輸血の基準を満たしても,血小板輸血依存とはみなさない。

各国の標準診療に従ったMDS治療(ESA,G-CSF等の支持療法を除く)で難治性,不耐容,又は非適応となった患者。


除外基準

- エルトロンボパグ,ロミプロスチム,又は他のTPO-RAの投与歴がある患者。

- WHO分類改訂第4版(International Agency for Research on Cancer 2017)による治療関連MDSの患者。

- WHO分類改訂第4版(International Agency for Research on Cancer 2017)によるMDS/骨髄増殖性腫瘍(慢性骨髄単球性白血病を含む)の患者。

- WHO分類改訂第4版(International Agency for Research on Cancer 2017)による芽球増加(excess blasts:EB)を伴うMDSの患者。

- IPSS-Rでhigh又はvery highのMDSの既往がある患者。

- MDSの治療[例:HMA,シクロスポリンA(CsA)又はレナリドミド]を受けている患者。貧血がみられる患者での赤血球造血刺激因子製剤(ESA)及び重度の好中球減少症及び反復性の感染症がみられる患者での顆粒球コロニー刺激因子(G-CSF)による支持療法は,スクリーニング前3ヵ月間にわたり用量が安定しており,かつエルトロンボパグの最適な用量が確立されるまで同じ用法・用量で継続する場合,許容される。

- 造血幹細胞移植の予定がある患者。

- 十分な骨髄穿刺液を採取できないほどの骨髄の線維化が認められる患者。

- 血栓形成の危険因子を有する患者[本治験への参加の潜在的有用性が血栓塞栓症(TEE)の潜在的リスクを上回ると治験責任医師又は治験分担医師が判断する場合を除く]。

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

血小板輸血非依存,血小板反応,及び臨床的に重要な出血事象


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

エルトロンボパグ オラミン


販売名

レボレード

組織情報

実施責任組織

ノバルティス ファーマ株式会社


住所

東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー