全身型重症筋無力症患者を対象としたサトラリズマブの有効性,安全性,薬物動態及び薬力学を評価するための第III相ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験

治験

目的

本試験は全身型重症筋無力症(gMG)患者を対象とした第III相ランダム化二重盲検盲検盲検プラセボ対照多施設共同試験であり,gMGにおける標準治療法(SOC)と併用することで,サトラリズマブの有効性,安全性,薬物動態及び薬力学を評価する試験である。本治験には,28日間のスクリーニング期間,24週間の二重盲検盲検盲検(DB)投与期間,及び最終被験者の非盲検投与開始後約2年間の非盲検継続(OLE)期間が含まれる。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

12歳 以上上限なし


選択基準

1. 同意説明文書に署名した患者

2. 同意説明文書に署名時の年齢が12歳以上の患者

3. 以下の基準を満たすgMG の診断が確定された患者:

・筋無力性による脱力の既往が記録されている

スクリーニング時のMG 重症度がMGFA の分類でクラスII,III 又はIV である

スクリーニング時に3 種類の抗体(抗AChR 抗体,抗MuSK 抗体又は抗LRP4 抗体)のいずれか1つの血清検査結果が陽性である

4. スクリーニング時に重症筋無力症-日常生活動作(MG ADL)の合計スコアが5ポイント以上であり,このスコアのうち50%超が眼以外の項目に起因する患者

5. gMGに対する標準治療を安定用量で実施している患者

6. 次のレスキュー治療のうち少なくとも1つは禁忌ではない患者:IVIg,PE又は高用量の副腎皮質ステロイド


除外基準

1. 2015 WHO classification of tumors of the thymus(胸腺腫のWHO分類)に定義される胸腺嚢胞,胸腺腫,胸腺癌又はその他の胸腺の悪性新生物の病歴(適切に治療され,スクリーニング前の5年以上再発のエビデンスがなく治癒しているとみなされる場合は除く)がある患者

2. スクリーニング前12カ月以内の胸腺摘除歴がある患者

3. 眼筋型MG(MGFAクラスI)を有する患者

4. スクリーニング前3カ月以内に筋無力症クリーゼが認められた患者(MGFAクラスV)

5. 本治験の経過及び実施の妨げとなる,gMG以外の既知の疾患[重度の関節リウマチ若しくは症候性の(明白な)甲状腺機能亢進症又は甲状腺機能低下症など]が認められた患者

6. 併用禁止薬/併用禁止療法による治療を受けている患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

有効性

AChR+患者集団で日常生活における機能に関し,サトラリズマブの有効性をプラセボと比較して評価


第二結果評価方法

安全性、有効性、探索性、薬物動態、薬力学、その他

・全患者集団(OP)の日常生活における機能に関し,サトラリズマブの有効性をプラセボと比較して評価

・QMGとQoL 及び疲労,臨床状態,疾患の重症度について,AChR+患者集団及びOP でサトラリズマブの有効性をプラセボと比較して評価

・AChR+患者集団及びOP でサトラリズマブの有効性の持続性をプラセボと比較して評価

・サトラリズマブの安全性をプラセボと比較して評価

・サトラリズマブへの反応におけるターゲットエンゲージメント及び経路の阻害を確認

・サトラリズマブの薬物動態を検討

・サトラリズマブに対する免疫反応を評価

利用する医薬品等

一般名称

サトラリズマブ


販売名

エンスプリング