既存治療で効果不十分な中等症又は重症の活動性潰瘍性大腸炎の小児患者を対象としてオザニモド(RPC1063)を経口投与したときの有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第2/3相多施設共同ランダム化二重盲検試験

治験

目的

本治験の主要目的は、中等症又は重症の活動性UCの小児患者を対象としてオザニモド(RPC1063)の有効性を評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

2歳 以上17歳 以下


選択基準

- スクリーニング来院前に中等症又は重症の活動性UCと診断された者

- UCが直腸以外にも広がっていることがベースラインの内視鏡検査で確認された者

- UCに対する以下の1種類以上の治療で効果不十分、効果消失又は忍容性不良であった者:アミノサリチル酸の経口投与、コルチコステロイドの全身投与、免疫調節薬、生物学的製剤


除外基準

- クローン病、分類不能腸炎と診断されている者

- 便の毒素産生性Clostridium difficile(C. difficile)の検査又はポリメラーゼ連鎖反応(PCR)法による検査で陽性が確認された者

- ランダム化割付け前2週間以内に血球成分除去療法を受けた者

- 原発性又は続発性免疫不全症の既往歴又は現症がある者、あるいは大腸炎の原因として確認されている遺伝性障害を有する者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

52週時点で臨床的寛解を達成した被験者の割合


第二結果評価方法

10週時点で臨床的寛解を達成した被験者の割合

52週時点で臨床的改善を達成した被験者の割合

10週時点で臨床的改善を達成した被験者の割合

10週時点及び52週時点で症候的寛解を達成した被験者の割合

症候的寛解を達成するまでの期間(6年間まで)

10週時点及び52週時点で内視鏡的改善を達成した被験者の割合

52週時点でコルチコステロイドフリー寛解を達成した被験者の割合

有害事象(AE)を発現した被験者の人数及び割合

重篤な有害事象(SAE)を発現した被験者の人数及び割合

治験薬投与中止に至ったAEを発現した被験者の人数及び割合

注目すべき有害事象(AESI)を発現した被験者の人数及び割合

18週時点及び本治験期間全体の、オザニモド及びCC112273の定常状態における全身曝露量

ALCのベースラインからの変化量の絶対値

ALCのベースラインからの変化割合

利用する医薬品等

一般名称

オザニモド


販売名

Zeposia(欧米)