デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-089/NCNP-02 の第II 相オープンラベル試験(継続投与試験)

目的

治療

基本情報

募集ステータス
募集終了

対象疾患

デュシェンヌ型筋ジストロフィー


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性


年齢

下限なし上限なし


選択基準

1. NCNP/DMT02 試験を完了した患者


除外基準

1. NCNP/DMT02 試験において、NS-089/NCNP-02 との因果関係が否定できない重篤な有害事象が発現し、治験責任(分担)医師及び/又は治験依頼者が本治験への参加は不適当と判断した患者

2. NCNP/DMT02 試験の完了後、ジストロフィン又はジストロフィン関連蛋白の産生を目的とした治療を行った患者

3. NCNP/DMT02 試験の完了後、他の治験薬を投与された患者

4. その他、治験責任(分担)医師及び/もしくは治験依頼者により不適当と判断された患者治験

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

有害事象及び副作用(安全性及び忍容性)


第二結果評価方法

1) ジストロフィンの発現(ウェスタンブロット)

2) エクソン44 スキッピング効率

3) 運動機能評価

 North Star Ambulatory Assessment

 床からの立ち上がりテスト

 10 メートル走行/歩行テスト

 6 分間歩行テスト、2 分間歩行テスト

 Timed Up & Go テスト

 定量的筋力評価

 握力

 ピンチ力

 Performance of Upper Limb (PUL)

4) 血清CK 値の推移

利用する医薬品等

一般名称

未定


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

日本新薬株式会社


住所

京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14