医師主導治験
免疫機能が低下した患者におけるシロリムスの効果と安全性を調べる治験（第2段階）
目的
シロリムスという薬が、免疫不全による病気であるリンパ組織腫大、腸炎、血球減少症に効果があるかどうかを調べるための治験です。安全性も評価します。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、年齢が2ヶ月以上で性別は男性でも女性でも構いません。選択基準として、以下の条件をすべて満たす患者を選択します。まず、PIDJに登録され、フローサイトメトリーまたは遺伝子検査にて特定の疾患と診断された患者が対象です。次に、評価可能なリンパ増殖症状や腸炎、自己免疫性血球減少症を示し、ステロイド治療が効果が不十分、または副作用で継続が望ましくないと判断される患者が対象です。また、治験薬の取り扱いや管理など、治験実施計画の規定事項を遵守できる患者で、自由意思による文書同意が得られている患者が対象です。除外基準として、特定の疾患や感染症、手術や治療の既往がある患者、妊娠中または授乳中の患者、治験責任医師または治験分担医師が不適格と判断した患者は対象外となります。
治験内容
この治験は、原発性免疫不全症という病気を対象に行われます。治験のフェーズは2で、治療の効果を調べるために行われます。主な評価方法は、12週間後に主な症状が改善した被験者の割合を調べます。また、24週間、36週間、52週間後にも改善の割合を調べます。さらに、治療の効果と生活の質の関係や、ステロイドの量を減らせた被験者の割合、肝臓や脾臓の大きさの変化率なども調べます。治験の目的は、この病気の治療法を見つけることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
12週時点で以下に示す改善の基準を全て満たした被験者の割合
1）スクリーニング時に有するリンパ組織腫大、腸炎、血球減少症のうち、臨床的に最も治療介入が必要と判断した主症状がPRまたはCRであり、それ以外の症状がPDではない。
2）スクリーニング時になかったリンパ組織腫大、腸炎、血球減少症が新たに生じていない。
第二結果評価方法
・投与24週時、36週時、52週時の改善割合
・各評価時点でのすべての症状のCR割合およびCR+PR割合
・各評価時点での各症状のCR割合およびCR+PR割合
・各評価時点での各評価時点でのその他の自己免疫症状の改善割合
・QOL評価（EQ-5D-5L）と有効性評価の相関
・投与12週時、24週時、52週時でステロイドの漸減が成功した被験者の割合
・各評価時点での肝腫大・脾腫の容積の変化率（肝腫大・脾腫が評価対象の場合）
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
シロリムス（NPC-12T錠）、シロリムス（NPC-12K顆粒）
販売名
ラパリムス錠、ー
実施組織
東京医科歯科大学
東京都文京区湯島1-5-45
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