企業治験
全身型重症筋無力症の成人に対する新薬「トレブルチニブ(SAR442168)」の効果と安全性を調べる、大規模な臨床試験
目的
本治験は、18歳から85歳の成人で、全身型重症筋無力症(gMG)の患者を対象に、tolebrutinibという薬の有効性と安全性をプラセボと比較するための試験です。26週間の投与期間があり、その後2年間の延長期間があります。評価は、医師の検査や患者のフィードバックに基づいて行われます。OLE期間中に、長期的な有効性と安全性を評価します。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上85歳以下で、男性でも女性でも参加できます。治験責任医師が人工呼吸器が必要ないと判断する重症筋無力症の診断が必要で、抗アセチルコリン受容体(AChR)または抗筋特異的受容体型チロシンキナーゼ(MuSK)自己抗体の血液検査で陽性であるか、あるいは過去の診断がある必要があります。また、重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL)スケールのスコアが6以上で、スコアの半分以上が眼以外の項目に起因している必要があります。ただし、MGFA分類クラスI(眼筋型MG)またはクラスV、感染症の既往歴、悪性腫瘍の既往歴、過剰出血の可能性がある症状、臨床的に重要な臨床検査値異常(肝障害のエビデンスを含む)または心電図異常がある場合は、治験の組入れ対象から除外されます。
治験内容
この治験は、重症筋無力症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験はフェーズ3で、治験に参加する人たちは、この病気を持っている人たちです。治験の目的は、治療法が安全で、病気の症状を改善することができるかどうかを調べることです。治験の期間は、最長で130週間です。治験の結果は、被験者の日常生活動作や病気の症状に関する質問票などを使って評価されます。また、治療法によって発生する可能性のある有害事象や重篤な有害事象も調べられます。治験に参加する人たちは、治療法が安全で、病気の症状が改善されることを期待しています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 二重盲検(DB)期間:重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:Week 26 時点]
MG-ADLは、一般的にMGで影響を受ける8つの徴候又は症状の、日常の機能に対する影響を評価する分類尺度である。各項目は4点尺度で評価され、スコア0は正常、スコア3はその機能を果たす能力の喪失を表す(合計スコアは0~24)
2. 非盲検延長(OLE)期間:有害事象(AE)/重篤な有害事象(SAE)が発現した被験者数[評価期間:Week 26からWeek 130まで]
AEおよびSAEの発現率
第二結果評価方法
1. 定量的重症筋無力症(QMG)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:DB期間はベースライン、Week 12、Week 26 時点。OLE期間はベースライン、Week 130 時点]
定量的重症筋無力症検査は、MG 患者の筋力低下を評価する医師報告アウトカム/評価である。QMG 検査は、0~3(3 が最も重度)を範囲とする13 項目で構成されている
2. 重症筋無力症障害指数(MGII)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:DB期間はベースライン、Week 26 時点。OLE期間はベースライン、Week 130 時点]
MGII は、MG障害の重症度及び易疲労感の概念に焦点を当てたMG障害の測定法である。6項目の医師による評価項目を伴う22 項目の患者報告質問票である。スコアが高いほど、重症度が高いことを示す
3. 重症筋無力症-生活の質15項目スケール(MG-QoL15)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:DB期間は、ベースライン、Week 26 時点。OLE期間は、ベースライン、Week 130時点]
MG-QoL15 は、被験者が自己報告するMG患者の15 項目のQoL 評価質問票。質問票のドメインは、可動性(9項目)、自覚症状(3項目)、全般的満足度(1項目)及び情緒面の健康観(2項目)を網羅している。各質問への回答は0(全くない)から4(非常に多い)までのスコアが付けられ、スコアが高いほどQoLが悪いことを表す
4. 重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL)総スコアが2 点以上改善(減少)した被験者の割合[評価期間:DB期間は、ベースラインからWeek 26まで。OLE期間は、ベースラインからWeek 130まで]
5. 定量的重症筋無力症(QMG)総スコアが3点以上改善(減少)した被験者の割合[評価期間:DB期間は、ベースラインからWeek 26まで。OLE期間は、ベースラインからWeek 130まで]
6. DB期間:AE/SAEが発現した被験者数[評価期間:ベースラインからWeek 26まで]
7. OLE期間:MG-ADL 総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 130まで]
MG-ADLは、一般的にMGで影響を受ける8つの徴候又は症状の、日常の機能に対する影響を評価する分類尺度である。各項目は4点尺度で評価され、スコア0は正常、スコア3はその機能を果たす能力の喪失を表す(合計スコアは0~24)
8. OLE期間:経口コルチコステロイド(OCS)の連日投与のベースラインからの減少を達成している被験者の割合[評価期間:ベースラインからWeek 130まで]
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
SAR442168(Tolebrutininb)、プラセボ
販売名
なし、なし
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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