本治験は、18歳から85歳の成人で、全身型重症筋無力症(gMG)の患者を対象に、tolebrutinibという薬の有効性と安全性をプラセボと比較するための試験です。26週間の投与期間があり、その後2年間の延長期間があります。評価は、医師の検査や患者のフィードバックに基づいて行われます。OLE期間中に、長期的な有効性と安全性を評価します。
男性・女性
18歳以上
85歳以下
この治験は、重症筋無力症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験はフェーズ3で、治験に参加する人たちは、この病気を持っている人たちです。治験の目的は、治療法が安全で、病気の症状を改善することができるかどうかを調べることです。治験の期間は、最長で130週間です。治験の結果は、被験者の日常生活動作や病気の症状に関する質問票などを使って評価されます。また、治療法によって発生する可能性のある有害事象や重篤な有害事象も調べられます。治験に参加する人たちは、治療法が安全で、病気の症状が改善されることを期待しています。
介入研究
1. 二重盲検(DB)期間:重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:Week 26 時点]
MG-ADLは、一般的にMGで影響を受ける8つの徴候又は症状の、日常の機能に対する影響を評価する分類尺度である。各項目は4点尺度で評価され、スコア0は正常、スコア3はその機能を果たす能力の喪失を表す(合計スコアは0~24)
2. 非盲検延長(OLE)期間:有害事象(AE)/重篤な有害事象(SAE)が発現した被験者数[評価期間:Week 26からWeek 130まで]
AEおよびSAEの発現率
1. 定量的重症筋無力症(QMG)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:DB期間はベースライン、Week 12、Week 26 時点。OLE期間はベースライン、Week 130 時点]
定量的重症筋無力症検査は、MG 患者の筋力低下を評価する医師報告アウトカム/評価である。QMG 検査は、0~3(3 が最も重度)を範囲とする13 項目で構成されている
2. 重症筋無力症障害指数(MGII)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:DB期間はベースライン、Week 26 時点。OLE期間はベースライン、Week 130 時点]
MGII は、MG障害の重症度及び易疲労感の概念に焦点を当てたMG障害の測定法である。6項目の医師による評価項目を伴う22 項目の患者報告質問票である。スコアが高いほど、重症度が高いことを示す
3. 重症筋無力症-生活の質15項目スケール(MG-QoL15)総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:DB期間は、ベースライン、Week 26 時点。OLE期間は、ベースライン、Week 130時点]
MG-QoL15 は、被験者が自己報告するMG患者の15 項目のQoL 評価質問票。質問票のドメインは、可動性(9項目)、自覚症状(3項目)、全般的満足度(1項目)及び情緒面の健康観(2項目)を網羅している。各質問への回答は0(全くない)から4(非常に多い)までのスコアが付けられ、スコアが高いほどQoLが悪いことを表す
4. 重症筋無力症-日常生活動作(MG-ADL)総スコアが2 点以上改善(減少)した被験者の割合[評価期間:DB期間は、ベースラインからWeek 26まで。OLE期間は、ベースラインからWeek 130まで]
5. 定量的重症筋無力症(QMG)総スコアが3点以上改善(減少)した被験者の割合[評価期間:DB期間は、ベースラインからWeek 26まで。OLE期間は、ベースラインからWeek 130まで]
6. DB期間:AE/SAEが発現した被験者数[評価期間:ベースラインからWeek 26まで]
7. OLE期間:MG-ADL 総スコアのベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 130まで]
MG-ADLは、一般的にMGで影響を受ける8つの徴候又は症状の、日常の機能に対する影響を評価する分類尺度である。各項目は4点尺度で評価され、スコア0は正常、スコア3はその機能を果たす能力の喪失を表す(合計スコアは0~24)
8. OLE期間:経口コルチコステロイド(OCS)の連日投与のベースラインからの減少を達成している被験者の割合[評価期間:ベースラインからWeek 130まで]
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
SAR442168(Tolebrutininb)、プラセボ
なし、なし
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。