企業治験
翻訳: 「重症筋無力症の症状が全身に現れる患者に対する、ポゼリマブとセムディシランの併用治療の効果と安全性についての研究」
目的
この治験は、全身型重症筋無力症(gMG)患者において、新しい治療法であるpozelimab + cemdisiranの効果を評価することを目的としています。副次的に、医師による評価や日常活動の改善なども評価されます。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上の男性または女性であることです。また、治験に参加するためには、筋無力症という病気の診断書を持っていることが必要です。さらに、過去に抗AChR抗体または抗LRP4抗体についての血液検査で陽性だったことがあるか、スクリーニング期間中に陽性だったことがあるか、MGFA臨床的分類クラスII〜IVaであること、MG-ADLスコアが6以上であること、アセチルコリンエステラーゼ阻害剤を服用しているか、または服用しない理由が医師によって記録されていること、ISTを服用しているか、または服用しない理由が医師によって記録されていることが必要です。ただし、MuSK抗体に対する血液検査で陽性だった場合や、スクリーニング前12ヶ月以内に胸腺摘出術を受けた場合、または悪性胸腺腫の既往がある場合など、いくつかの条件を満たしていない場合は、治験に参加できません。
治験内容
この治験は、症候性全身型重症筋無力症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験薬の効果や安全性を調べるために行われます。主な評価方法は、MG-ADL総スコアの変化量で、Week 24までの結果を比較します。また、QMGスコアやMG-ADLの改善ポイント、有害事象の発生率や重症度なども調べます。治験薬の血中濃度や抗薬物抗体の発生率も調べます。治験に参加する患者さんは、治験薬を投与され、定期的に検査を受けます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
ベースラインからWeek 24までのMG-ADL総スコアの変化量
第二結果評価方法
1. Week 24でのQMGスコアのベースラインからの変化量。総QMGスコアは0~39の範囲であり、スコアが高いほど障害が大きいことを示す。
2. MG-ADLにおけるレスポンダー(ベースラインからWeek 24までに3ポイント以上の改善を示した被験者をレスポンダーと定義)の割合。
3. QMGにおけるレスポンダー(ベースラインからWeek 24までに5ポイント以上の改善を示した被験者をレスポンダーと定義)の割合。
4. MG-ADLに一貫した奏効性を示した被験者(DBTP中の4週間以上におよぶ2回以上の連続的な評価において2ポイント以上のMG-ADLの改善を示した被験者と定義)の割合
5. Week 24に軽微症状発現(MSE、MG-ADLのスコア0~1と定義)を示した被験者の割合。
6. Week 24のMGC総スコアのベースラインからの変化量。MGCスコアは0~50の範囲であり、スコアが高いほど障害が大きいことを示す。
7. Week 24のMG-QOL15r総スコアのベースラインからの変化量。総スコアは0~30ポイントの範囲である。スコアが高いほど障害が大きいことを示す。
8. Week 24のMG-ADLにおいて2、4、5、6、7、8、9、又は10以上の改善ポイント閾値を示した被験者の割合
9. Week 24のQMGにおいて3、4、6、7、8、9、又は10以上の改善ポイント閾値を示した被験者の割合
10. Pozelimab + cemdisiran又はプラセボを投与した被験者においてWeek 24までに治験薬投与下で発現した有害事象(TEAE)の発現率及び重症度
11. Pozelimab + cemdisiran又はプラセボを投与した被験者においてWeek 24までに治験薬投与下で発現した重篤な有害事象(SAE)の発現率及び重症度
12. Pozelimab + cemdisiran又はプラセボを投与した被験者においてWeek 24までに治験薬投与下で発現した注目すべき有害事象(AESI)の発現率及び重症度
13. 各時点の血清中総pozelimab濃度
14. 各時点のcemdisiran及びその代謝物の血漿中濃度
15. 反復投与後に治験薬投与下で発現したpozelimabに対する抗薬物抗体(ADA)の経時的発現率
16. 反復投与後に治験薬投与下で発現したcemdisiranに対するADAの経時的発現率
17. CH50の経時的変化量
18. CH50の経時的変化率
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pozelimab、Cemdisiran
販売名
NA、NA
実施組織
Regeneron Pharmaceuticals
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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