福山型筋ジストロフィーという病気に対する治験を行います。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2という段階です。治験の主な目的は、患者さんの状態を様々な方法で評価し、治療効果を確認することです。具体的には、理学的検査やバイタルサイン、心電図検査、心エコー、眼の検査、臨床検査、免疫学的検査、有害事象などを調べます。また、治療によって筋量の変化や粗大運動能力尺度の改善が見られるかも調べます。治験の結果は、新しい治療法の開発につながることが期待されています。