MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群を対象としたaAVC-WT1療法の第Ⅱa相試験

目的

MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群を対象としてaAVC-WT1投与時の安全性、免疫応答及び臨床的有効性を検討する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

1.自由意思による文書による同意

2.同意取得時の年齢20歳以上

3.WHO分類(2016)の定義よるMRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病、および骨髄異形成症候群

4.急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群であることを告知

5.発症以降に1回以上、末梢血WT1mRNA定量解析で50 copies/µg 以上であることが確認された

6.血液学的完全寛解例では、経過観察中に以下の1)2)のいずれかが観察された

1)末梢血WT1mRNA定量解析で50 copies/µg以上

2)骨髄または末梢血を用いた、染色体異常によって生じる疾患特異的mRNA(RUNX1-RUNX1T1、DEK-NUP214、NUP98-HOXA9、CBFβ-MYH11、KMT2A-MLLT3、KMT2A-AFDNなどのうちいずれか一つ以上)定量解析で50 copies/µg以上

7.ECOG Performance statusが2以下

8.12週間を超える生存見込み


除外基準

1.急性前骨髄球性白血病、BCR-ABL陽性白血病

2.中枢神経白血病、髄外病変

3.コントロール不良の前治療関連Grade 2以上の非血液毒性が継続

4.造血幹細胞移植を受け、臨床的に重要で治療が必要な移植片対宿主病(GVHD)が継続

5.治験製品投与前に以下の治療や処置を以下の期間内に実施

1)ステロイドを含む免疫抑制剤の全身投与:14日

2)他の治験薬、治験製品、治験としての医療機器:4週

3)造血幹細胞移植:8週

4)抗腫瘍薬:14日(芽球コントロールのために投与されるヒドロキシカルバミド(ハイドレア®)は除く)

5)SARS-CoV-2ワクチン:2週間(1カ月が望ましい)

(本基準に抵触しない場合においても、副反応が持続している間は治験製品投与を行わないこと)

6.登録前14日以内の臨床検査等の検査で以下の基準に該当

1)ASTおよびALT値が施設ULNの3倍以上

2)直接ビリルビン値が施設ULNの2倍以上

3)末梢血総リンパ球数5.0x10^2/µL以下

4)eGFR値が30 mL/min未満

5)経皮的動脈血酸素飽和度がroom airで94%未満

7.他の活動性の悪性腫瘍

8.治験製品投与前12週以内の狭心症・心筋梗塞既往、NYHA心機能Ⅲ度以上のうっ血性心不全、または重篤な心電図異常

9.コントロール不良高血圧、間質性肺炎、肺線維症、第Ⅲ期以上の慢性閉塞性肺疾患

10.播種性血管内凝固症候群

11.活動性・コントロール不良の感染症、HIV感染

12.活動性のB型、C型ウイルス性肝炎、他の活動性肝疾患

13.先天性または後天性免疫不全

14.妊娠中または妊娠している可能性のある患者、授乳中の患者

15.コントロール不良糖尿病

16.本治験での細胞調製に係る成分(ヒトアルブミンなど)や添加物(ガラクトース、セラミド)、抗生物質(ストレプトマイシン及びゲンタマイシン)、並びに異種タンパク質(ウシ胎児血清及びブタトリプシン)に対する重篤なアレルギーの既往

17.その他、治験責任医師又は治験分担医師が不適当と判断

治験内容

研究のタイプ

医師主導治験介入研究


主要結果評価方法

安全性

1)有害事象に関する検討(一覧の作成、発現割合の算出等)

2)安全性評価に関連する各検査指標の統計学的検討(経時的推移等)


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

販売名

組織情報

実施責任組織

国立研究開発法人理化学研究所


住所

東京都文京区湯島1-5-45