企業治験
小児クローン病患者の肛門周囲複雑瘻孔治療におけるDarvadstrocelの効果と安全性を24週間から最長52週間の期間で検討する第3相試験
目的
この治験は、クローン病を持つ小児患者の難治性肛門周囲複雑瘻孔に対して、ヒト脂肪組織由来間葉系幹細胞を含む細胞懸濁液を投与することで、その安全性と有効性を検証するものです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、4歳以上18歳未満の男女です。参加するには、以下の条件を満たす必要があります。1つ目は、スクリーニング来院の6ヵ月以上前に、特定の基準に基づいてCDと診断された人です。2つ目は、特定の治療薬に対して難治性の肛門周囲複雑瘻孔を持っている人です。3つ目は、特定の基準に合致する肛門周囲複雑瘻孔を持っている人です。4つ目は、非活動性又は軽度の腸管CDを持っている人です。ただし、以下の条件を満たす人は参加できません。治験製品の投与を受けたことがある人、体重が10kg未満の人、特定の疾患を持っている人、手術を必要とする状態にある人、悪性腫瘍を持っている人などが該当します。
治験内容
この治験は、クローン病や肛門周囲複雑瘻孔の治療について調べるものです。治験のフェーズは3で、治験製品を投与して、治療効果を調べます。治験の主要な評価方法には、複数のものがあります。例えば、Week 24時点で複合寛解を達成した被験者の割合や、Week 24、52時点で臨床寛解を達成した被験者の割合などがあります。また、有害事象や重篤な有害事象、特に注目すべき有害事象の発現率も調べます。さらに、医学的に重要なバイタルサインや臨床検査パラメータを測定した被験者数も評価します。治験に参加する患者さんは、治験製品を投与して、治療効果や副作用を調べるために、定期的に検査や診察を受ける必要があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. Week 24時点で複合寛解を達成した被験者の割合
評価期間：ベースライン、Week 24
複合寛解とはベースライン時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口に軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖した、かつ治験製品を投与した肛門周囲瘻孔に（少なくとも2軸）2 cmを超える膿瘍が存在しないとMRI画像の中央判定で確認された状態と定義する。
第二結果評価方法
1. Week 24、52時点で臨床寛解を達成した被験者の割合
評価期間：ベースライン、Week 24、52
臨床寛解とは、ベースライン時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖した場合と定義する。
2. Week 24、52時点で改善が得られた被験者の割合
評価期間：ベースライン、Week 24、52
改善は、ベースライン時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口のうち50%以上が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖した場合と定義する。
3. 臨床寛解までの期間
評価期間：ベースライン、Week 52
投与開始からWeek 52より前に臨床寛解が得られた最初の来院までの期間と定義する。臨床寛解とは、ベースライン時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口に軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したことが、臨床評価で示されたことを意味する。
4. 改善までの期間
評価期間：ベースライン、Week 52
投与開始からWeek 52より前に改善が得られた最初の来院までの期間と定義する。改善とは、ベースライン時に排膿があり、治験製品を投与したすべての二次口のうち少なくとも50%が軽い指押しを行っても排膿がみられず閉鎖したことが、臨床評価で示されたことを意味する。
5. Week 24時点で複合寛解が認められた被験者のうち再発がみられた被験者の割合
評価期間：ベースライン、Week 24、52
再発とは、Week 24時点で複合寛解が得られた被験者のうち、治験製品を投与した二次口のいずれかで排膿を伴う再開通が臨床的に確認された場合と定義する。
6. 有害事象（AE）の発現率
評価期間：同意取得からWeek 52まで
有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験製品を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。
7. 重篤な有害事象（SAE）の発現率
評価期間：同意取得からWeek 52まで
SAEとは、被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとのうち、次のものをいう：死に至るもの、生命を脅かすもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、永続的若しくは顕著な障害又は機能不全に陥るもの、先天異常をきたすもの、その他の医学的に重要な医学的事象
8. 特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率
評価期間：同意取得からWeek 52まで
特に注目すべき有害事象には免疫原性／同種免疫反応、過敏症、 異所性組織形成、投与過誤、造腫瘍性、感染因子伝播が含まれる。
9. 医学的に重要なバイタルサインを測定した被験者数
評価期間：ベースライン、Week 52
バイタルサインには体温（舌下）、血圧（収縮期及び拡張期、5 分間以上安静時）及び心拍数（1 分間あたりの心拍数）が含まれる。
10. 医学的に重要な臨床検査パラメータを測定した被験者数
評価期間：ベースライン、Week 52
臨床検査パラメータには血液生化学検査、血液学的検査及び尿検査が含まれる。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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