複雑痔瘻を有するクローン病患者におけるDarvadstrocelの安全性及び有効性に関する市販後観察レジストリ(J-INSPIRE)(全例調査)

治験

目的

本調査の主な目的は、日本で実施される複雑痔瘻を有するクローン病(CD)の治療に使用されるDarvadstrocelについて安全性及び有効性を評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

情報なし

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

Darvadstrocelを投与されたCDに伴う複雑痔瘻を有する患者全症例を対象とする。


除外基準

該当なし

治験内容

観察研究


主要結果評価方法

1. 有害事象(AE)の発現症例数

評価期間:36ヶ月

有害事象(Adverse Event:AE)とは、医薬品が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。必ずしも当該医薬品の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり、有害事象とは、医薬品(効能追加等に係る国内治験薬を含む)が投与された際に起こるあらゆる好ましくない、あるいは意図しない徴候(臨床検査値の異常を含む)、症状又は病気のことであり、当該医薬品との因果関係の有無は問わない。

2. 臨床改善を達成した対象患者の割合

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

臨床改善はベースラインと比較し、Darvadstrocelの投与を受けた瘻孔の数のうち、50%以上が軽い指押しを行っても排出がみられず閉鎖したと臨床的に確認される場合と定義する。

3. 臨床寛解を達成した対象患者の割合

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

臨床寛解はベースラインと比較し、Darvadstrocelの投与を受けた全ての痔瘻が軽い指押しを行っても排出がみられず閉鎖したと臨床的に確認される場合と定義する。

4. 複合寛解を達成した対象患者の割合

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

複合寛解はベースライン時に排出していた全ての二次口がDarvadstrocelの投与により軽い指押しを行っても排出がみられず閉鎖したと臨床的に確認され、かつ、Darvadstrocel投与後6ヵ月以内に実施した骨盤MRI(実施された場合)画像に2軸以上2cmを超える膿瘍が確認されない場合と定義する。


第二結果評価方法

1. 前回来院時で臨床寛解が得られた患者における既治療痔瘻が再発した対象患者の割合

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

前回来院時で臨床寛解が得られた患者における既治療痔瘻の再発は、Darvadstrocelが投与された二次口のいずれかにおける排出を伴う再発が臨床的に確認された場合、又は既治療の瘻孔において、2軸以上2cmを超える膿瘍がMRI画像(実施された場合)で確認された場合と定義する。

2. 既治療の痔瘻における新規の肛門周囲膿瘍がみられた対象患者の割合

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

既治療の痔瘻における新規の肛門周囲膿瘍は、Darvadstrocelを投与した部位の骨盤部MRI検査(実施された場合)において、T2強調画像で高信号、かつ、ガドリニウム造影T1強調画像で辺縁部に高信号を呈するような、辺縁増強効果を有する液体貯留と定義する。

3. 肛門周囲病変活動性指数(PDAI)スコアのベースラインからの変化

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

PDAIスコアとは、に伴う肛門周囲CDの重症度を評価するスコア判定システムであり、以下の5つの項目から構成される:(a)排出、(b)痛み/活動制限、(c)性活動の制限、(d)肛門病変のタイプ、(e)硬化の程度。各カテゴリーは0(症状なし)~4(重度の症状)までの5段階Likert尺度で評価を行う。スコアが高いほど重症であることを示し、ベースラインからのネガティブな変化は良好な反応を示す。

4. Harvey - Bradshaw Index(HBI:Simple CDAIスコア)のベースラインからの変化

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

HBIはCD活動性指数(CDAI)から派生したCDの5つの臨床症状から成る医師報告指数である。HBI項目には一般状態、腹痛、1日あたりの水様便回数、腹部腫瘤及び合併症が含まれる。一般状態、腹痛、1日あたりの水様便回数の測定期間は前日中とする。HBIは病変活動性の閾値を以下のように設定した累積スコア評価システムである:寛解(5未満)、軽度(5~7)、中等度(8~16)、重度(16超)。スコアが高いほど重症であることを示し、ベースラインからのネガティブな変化は良好な反応を示す。

5. EuroQol–Five Dimensions, Five Levels(EQ-5D-5L)尺度で評価した健康関連の生活の質(HRQOL)

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

EQ-5D-5Lは、経済評価に情報を提供するために質調整生存年(QALY)を計算するのに適した、自身で管理された好みに基づく健康状態の測定方法である。5分野(移動の程度、身の回りの管理、ふだんの活動、痛み/不快感、不安/ふさぎ込み)を、5段階(1:問題はない、2:少し問題がある、3:中程度の問題がある、4:かなり問題がある、5:できない)で評価する。スコアの範囲は最も良い(100)から最も悪い(0)である。

6. Crohn's Anal Fistula Quality of Life(CAF-QoL)尺度で評価したHRQOL

評価期間:ベースライン、36ヶ月まで

Crohn's Anal Fistula Quality of Life(CAF-QoL)はクローン病の痔瘻に関連する生活の質(QOL)を評価する尺度である。CAF-QoLは3つのカテゴリ(痔瘻の症状、痔瘻の治療の影響、生活の質)の28項目の質問からなり、27項目の質問については5段階(まったくあてはまらない:0、ほとんどあてはまらない:1、どちらともいえない:2、ほぼあてはまる:3、とてもよくあてはまる:4で、1項目の質問についてはテキスト形式で評価する。スコアの範囲は最も良い(0)から最も悪い(104)である。

利用する医薬品等

一般名称

販売名