医師主導治験
孤発性ALSの遺伝子治療におけるADAR2遺伝子の投与による臨床試験（第I/II相）
目的
この治験の目的は、孤発性ALS患者にADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与することで、その忍容性、安全性、有効性を確認することです。
対象疾患
参加条件
男性・女性
40歳以上
79歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、孤発性筋萎縮性側索硬化症（ALS）という疾患に対する新しい治療法の研究です。治験はフェーズ1で行われており、対象となる患者にはADAR2発現AAVベクターという治療を髄腔内に投与します。この治療法の忍容性、安全性、そして有効性を確認することが目的です。 治験では、患者の状態を評価するためにいくつかの方法が使われます。例えば、ALSFRS-Rという評価尺度や徒手筋力テスト、％FVCなどがあります。また、経管栄養導入や永続的な人工換気導入までの期間も評価されます。これらの結果を元に、治療法の有効性を評価します。治験の結果が良好であれば、ALS患者の治療法として新しい選択肢が増えるかもしれません。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する忍容性、安全性及び有効性を確認する。
第二結果評価方法
ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する有効性を以下の項目により確認する。
・ALSFRS-R
・徒手筋力テスト
・％FVC
・経管栄養導入開始までの期間
・永続的な人工換気導入までの期間
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
自治医科大学附属病院
東京都中央区八丁堀 3-4-8
同じ対象疾患の治験
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。