ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症(孤発性 ALS)遺伝子治療の第I/II相臨床試験

治験

目的

ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する忍容性、安全性及び有効性を確認する。

基本情報

募集ステータス
募集前


フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

40歳 以上79歳 未満


選択基準

・同意取得時の年齢が40歳以上,79歳未満の患者

・改訂版El Escorial Airlie House診断基準でのClinically Definite ALS, Clinically Probable ALS又はClinically Probable-Laboratory Supported ALSに該当すると診断された患者

・血縁者にALSと診断された患者がいないこと(孤発性ALS)

・事前観察期間開始時に改訂ALS Functional Rating Scale(ALSFRS-R)スコアが37点以上でかついずれの項目にも2点以下がない患者。ただし,「12.呼吸不全」の項目については4点の患者

・同意取得時においてALS発症後2年以内の患者

・事前観察期間(12週間)中に,ALSFRS-Rスコアの合計点数が3点以上低下した患者


除外基準

・気管切開を施行している患者

・ALSに関連して非侵襲的呼吸補助装置を装着したことのある患者

・%FVC(努力性肺活量)が60%以下の患者

・Modified Norris Scale (MNS) 球症状尺度の項目において一つでも2点未満の項目がある患者

・慢性閉塞性肺疾患(COPD)を有する患者

・治験製品投与前3日間に以下のいずれかに該当する肝機能障害を有する患者

 -AST又はALT:基準値上限から3倍以上

 -血中総ビリルビン値:基準値上限から1.5倍以上

・事前観察期間開始2週間前よりリルゾールの服用を新たに開始した患者,又は用法用量を変更・中止した患者

・事前観察期間開始前4週間以内にペランパネル水和物製剤,ロピニロール塩酸塩,ボスチニブ水和物,エダラボンを使用している患者

臨床的に認知機能障害が疑われる患者

・SOD1遺伝子変異が確認された患者

MRI検査が禁忌の患者(体内に金属が入っている患者、入れ墨等している患者、閉所恐怖症の患者等)

CTCAE ver.5.0に基づくGrade 3以上の呼吸器疾患,心血管疾患,肝疾患又は腎疾患を有する患者

・悪性腫瘍を有する患者

・本品の成分又は本品の製造工程に使用された成分に過敏症の既往歴あるいは合併症を有する患者

・コントロール不良の糖尿病を合併している患者

・腰椎穿刺が困難な以下の背景を有する患者

 -頭蓋内圧亢進

 -腰椎の変形疾患等

 -出血傾向

・髄膜炎,脳室炎,腰部の皮膚感染症,菌血症,敗血症を合併している患者,もしくはその疑いがある患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する忍容性、安全性及び有効性を確認する。


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

販売名