医師主導治験
孤発性ALSの遺伝子治療におけるADAR2遺伝子の投与による臨床試験（第I/II相）
目的
この治験の目的は、孤発性ALS患者にADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与することで、その忍容性、安全性、有効性を確認することです。
対象疾患
筋萎縮性側索硬化症
ALS
参加条件
募集中
男性・女性
40歳以上
79歳以下
選択基準
同意取得時の年齢が40歳以上、79歳未満の方
同意取得時においてALS発症後2年以内の方
事前観察期間（12週間）中に、病状が進行している方（病状が2点以上悪化した方）
改訂版El Escorial Airlie House診断基準で의 Clinically Definite ALS, Clinically Probable ALS又は Clinically Probable-Laboratory Supported ALSに該当すると診断された方
血縁者にALSと診断された方がいないこと（孤発性ALS）
事前観察期間開始時に改訂ALS Functional Rating Scale（ALSFRS-R）スコアが37点以上でかついずれの項目にも2点以下がない方。ただし、「12. 呼吸不全」の項目については4点の方
除外基準
%FVC（努力性肺活量）が60%以下の方
事前観察期間開始時に，Modified Norris Scale (MNS) 球症状尺度の項目において一つでも2点未満の項目がある方
治験製品投与前3日間に以下のいずれかに該当する肝機能障害を有する方 - AST又はALT：基準値上限から3倍以上 - 血中総ビリルビン値：基準値上限から1.5倍以上
事前観察期間開始2週間前よりリルゾールの服用を新たに開始した方，又は用法用量を変更・中止した方
事前観察期間開始前4週間以内にペランパネル水和物製剤，ロピニロール塩酸塩，ボスチニブ水和物，エダラボンを使用している方
CTCAE ver.5.0に基づくGrade 3以上の呼吸器疾患，心血管疾患，肝疾患又は腎疾患を有する方
腰椎穿刺が困難な以下の背景を有する方 - 頭蓋内圧亢進 - 腰椎の変形疾患等 - 出血傾向
髄膜炎，脳室炎，腰部の皮膚感染症，菌血症，敗血症を合併している方，もしくはその疑いがある方
%FVC（努力性肺活量）が60%以下の方
事前観察期間開始時に，Modified Norris Scale (MNS) 球症状尺度の項目において一つでも2点未満の項目がある方
治験製品投与前3日間に以下のいずれかに該当する肝機能障害を有する方 - AST又はALT：基準値上限から3倍以上 - 血中総ビリルビン値：基準値上限から1.5倍以上
事前観察期間開始2週間前よりリルゾールの服用を新たに開始した方，又は用法用量を変更・中止した方
事前観察期間開始前4週間以内にペランパネル水和物製剤，ロピニロール塩酸塩，ボスチニブ水和物，エダラボンを使用している方
CTCAE ver.5.0に基づくGrade 3以上の呼吸器疾患，心血管疾患，肝疾患又は腎疾患を有する方
腰椎穿刺が困難な以下の背景を有する方 - 頭蓋内圧亢進 - 腰椎の変形疾患等 - 出血傾向
髄膜炎，脳室炎，腰部の皮膚感染症，菌血症，敗血症を合併している方，もしくはその疑いがある方
治験内容
今回の治験は、孤発性ALSという病気に対して、新しい治療法の効果を調べるものです。フェーズ1という段階で、まずは治療法の安全性や効果を確認することが目的です。治療法は、ADAR2発現AAVベクターというもので、髄腔内に投与します。治療法が患者さんにとって安全であり、効果があるかどうかを確認するため、患者さんの忍容性や安全性、有効性を評価します。
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
自治医科大学附属病院
東京都中央区八丁堀 3-4-8
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