医師主導治験
パーキンソン病遺伝子治療の第I/II相臨床試験：AADC遺伝子を導入するウイルスを脳に投与する治療法の研究
目的
この治験の目的は、パーキンソン病に対する新しい治療法であるAADC発現AAVベクター被殻内投与の忍容性、安全性、そして有効性を確認することです。
対象疾患
パーキンソン病
参加条件
研究終了
男性・女性
40歳以上
75歳以下
選択基準
同意取得時点で歳が40歳以上75歳以下の方
定位脳手術が可能な方
MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson’s Diseaseによりパーキンソン病と診断された方
発症年齢が35歳以上の方
L-ドパによる5年以上の治療歴を有している方
同意取得時点のOFF状態でのHoehn & Yahrの重症度がⅣ度の方
ベースライン時点でのMDS-UPDRS-Ⅲ（運動スコア）のスコアの合計（OFF状態）が30～100点の方
L-ドパに対する反応が明らかでベースライン時点でのONとOFFでMDS-UPDRSが16点以上の改善が認められる方
耐え難い運動合併症として、ベースライン時点でのMDS-UPDRSの項目B（運動症状の変動）の合計スコアが4点以上であり適切な薬物療法によっても満足できる治療効果が得られない方
治験製品投与開始前の少なくとも8週間、パーキンソン病治療薬の変更が不要な方
除外基準
脳血管障害、抗精神病薬や毒物への暴露、脳炎等の病歴によって、あるいは進行性核上性麻痺や小脳症状、錐体路徴候、自律神経徴候、認知症、幻覚や妄想などの症状によって、あるいはラクナー梗塞や中脳被蓋部の萎縮、橋と小脳の萎縮などのMRI所見によって、二次性あるいは非典型的パーキンソニズムであることが示唆される方
既にパーキンソン病に対する定位脳手術（淡蒼球凝固術、視床凝固術、脳深部刺激）、MRガイド下集束超音波治療を実施済みの方
Mini Mental State Examinationで20点以下、あるいは認知症と診断される方
中枢神経系の腫瘍性疾患、臨床的に明らかな神経疾患（例えば年齢相応でない、明らかな脳萎縮）を有する方
悪性腫瘍を合併している、または、同意取得前5年以内に、治療済みの皮膚癌を除くその他の悪性腫瘍の既往歴を有する方
血液凝固異常症あるいは抗血栓療法が必要な方
臨床的に明らかな免疫異常を有し、免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする方
Geriatric Depression Scale short formが10点以上の方、あるいは抗うつ薬を服薬している場合は5点以上の方
高度な腎障害患者、高度な肝障害、コントロールが困難な糖尿病患者
脳血管障害、抗精神病薬や毒物への暴露、脳炎等の病歴によって、あるいは進行性核上性麻痺や小脳症状、錐体路徴候、自律神経徴候、認知症、幻覚や妄想などの症状によって、あるいはラクナー梗塞や中脳被蓋部の萎縮、橋と小脳の萎縮などのMRI所見によって、二次性あるいは非典型的パーキンソニズムであることが示唆される方
既にパーキンソン病に対する定位脳手術（淡蒼球凝固術、視床凝固術、脳深部刺激）、MRガイド下集束超音波治療を実施済みの方
Mini Mental State Examinationで20点以下、あるいは認知症と診断される方
中枢神経系の腫瘍性疾患、臨床的に明らかな神経疾患（例えば年齢相応でない、明らかな脳萎縮）を有する方
悪性腫瘍を合併している、または、同意取得前5年以内に、治療済みの皮膚癌を除くその他の悪性腫瘍の既往歴を有する方
血液凝固異常症あるいは抗血栓療法が必要な方
臨床的に明らかな免疫異常を有し、免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする方
Geriatric Depression Scale short formが10点以上の方、あるいは抗うつ薬を服薬している場合は5点以上の方
高度な腎障害患者、高度な肝障害、コントロールが困難な糖尿病患者
治験内容
この治験は、パーキンソン病を対象として行われています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ1の段階にあります。治験の目的は、AADC発現AAVベクター被殻内投与がパーキンソン病に対して安全かつ効果的であるかを確認することです。具体的には、治療法の安全性と効果を評価するための研究です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
パーキンソン病に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の安全性及び有効性を確認する。
第二結果評価方法
パーキンソン病に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の有効性を確認する。
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
自治医科大学附属病院
東京都中央区八丁堀 3-4-8
同じ対象疾患の治験
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。