[M16-191] 骨髄線維症患者を対象にNavitoclax とルキソリチニブの併用投与とルキソリチニブの単剤投与を比較する無作為化二重盲検プラセボ対照第III 相試験(TRANSFORM-1)

治験

目的

MF 被験者を対象にNavitoclax とルキソリチニブを併用投与したときの安全性と脾腫容積の変化を,ルキソリチニブ単剤投与と比較評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

・WHO分類により定義される原発性骨髄線維症と診断されている,又は二次性骨髄線維症 (真性多血症後骨髄線維症若しくは本態性血小板血症後骨髄線維症と診断されている。

無作為割付け無作為割付け無作為割付け前7 日間のうち4 日以上,MFSAF v 4.0 に記入できる。

- スコア3 以上の症状が2 つ以上ある,又はMFSAF v 4.0 の評価で総スコアが12 以上である。

・DIPSS Plusの定義によって,中等度-2 リスク又は高リスクの骨髄線維症に分類される。

・脾腫(肋骨下縁で脾臓が5 cm 以上触知可能な状態又は中央で評価されたMRI 若しくはCT スキャンでの脾臓容積が450 cm3 以上と定義される)を有する。

・年齢,併存疾患,又は非血縁若しくは不適合ドナーからの移植に適さないことを理由として治験登録時に幹細胞移植に不適格である。

・ECOG performance status が0,1 又は2 である。


除外基準

・JAK2 阻害剤による治療歴がない。

・BH3 模倣薬,BET 阻害剤又は幹細胞移植による治療歴がない。

・治験薬初回投与前3 日以内又は治験薬投与期間中に,低用量アスピリン(最大100 mg/日)及び低分子量ヘパリンを除き,血液凝固又は血小板機能に影響を及ぼす薬剤を使用していない。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

Week 24 時点のベースラインから35%以上の脾臓容積縮小(SVR35W24)


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

Navitoxlax


販売名

なし