全身性強皮症患者を対象に,BI 685509が肺機能及びその他の全身性強皮症症状に対する効果を有するかどうかを検討する試験

治験

目的

本治験の目的は,早期進行性dcSSc及び血管障害を有する成人患者の治療における,各国の標準治療(SOC)による基礎療法下でのBI 685509の有効性,安全性,及び忍容性プラセボと比較評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 0ヶ月 0週 以上上限なし


選択基準

- ICH-GCP及び各国の法律に従って,治験参加前に同意書に署名と日付を記入した患者。- 同意取得時に18歳以上の(又は法定年齢を超える)男性又は女性患者。- 2013年の米国リウマチ学会/欧州リウマチ学会(ACR/EULAR)によるSSc分類基準を満たす患者。- LeRoyらの定義に従い,びまん皮膚硬化型SSc(肘及び/又は膝の近位に皮膚病変を伴う広範な皮膚線維化)と診断された患者。- SSc発症(最初の非RP症状と定義)がVisit 1の前5年以内である患者。- 活動性疾患のエビデンスが認められる患者。


除外基準

- 種類を問わず既知の肺高血圧症を有する患者。- スクリーニング時に限局皮膚硬化型SScを有する患者。線維筋痛症,強皮症関連ミオパチー,及び二次性シェーグレン症候群を除く,その他の自己免疫性結合組織疾患を有する患者。- スクリーニング時の一酸化炭素肺拡散能(DLCO)(ヘモグロビン補正)が予測値の40%未満の患者。- 強皮症腎クリーゼの既往を有する患者。- スクリーニング時に推算糸球体濾過量(eGFR)が30 mL/min/1.73 m2(慢性腎臓病疫学[CKD-EPI]式)未満又は透析を受けている患者。- Child-Pugh分類(A,B,又はC)の肝硬変を有する患者。- 胆汁うっ滞が認められる,若しくはスクリーニング時のアルカリホスファターゼ(ALP)が正常範囲上限(ULN)の4倍超,又はALPがULNの2倍超かつγ-グルタミルトランスフェラーゼ(GGT)がULNの3倍超である患者。- 既知の重度の胃前庭部毛細血管拡張症(スイカ胃)を有する患者。- 気管支動脈塞栓歴又は大量喀血の既往を有する患者(大量喀血は,24時間に240 mL超の急性出血,又は連日100 mL/日超の再発性出血と定義)。- 活動性の喀血又は肺出血(気管支動脈塞栓によって管理された事象を含む)が認められる患者。- 治験薬投与開始前に,収縮期血圧が100 mmHg未満,又は治験担当医師が中等度又は重度と判断する症候性起立性調節障害の既往を有する患者。- スクリーニングVisit時の座位心拍数(HR)が50回/分(bpm)未満の患者。- スクリーニング前の左室駆出率が40%未満の患者。- ベースライン時に顕著なQT/QTc間隔の延長が認められる患者。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

FVC(Forced vital capacity; 努力肺活量)


第二結果評価方法

mRSS (Modified Rodnan Skin Score, 皮膚の状態に関する評価項目)

利用する医薬品等

一般名称

BI 685509


販売名

未定