企業治験
CDKL5欠損症患者に対する薬剤ZX008の効果と安全性を調べる治験：第III相、プラセボ対照、固定用量、多施設共同試験、二重盲検、非盲検継続投与試験
目的
フェンフルラミン（ZX008）という薬が、CDDという病気の治療に効果があるかどうかを調べるための治験が行われています。この治験の目的は、フェンフルラミンがプラセボよりも優れた効果を持っていることを確認することです。CDDは小児から成人まで発症する病気です。
対象疾患
欠損
参加条件
募集終了
男性・女性
1歳以上
35歳以下
選択基準
スクリーニング来院日の時点で、1～35歳の男性又は女性であること。
2つ以上の抗てんかん薬を過去に使用していた又は現在使用しているが、てんかん発作のコントロールが達成できていない方。
てんかんに対する全ての薬剤又は介入療法は、スクリーニング前に安定しており、治験期間を通して安定の維持が期待できる状況である方。
スクリーニング来院時に、親／介護者から、患者が1週間あたり4回以上の運動発作を発現していることが報告されている方。
被験者のCDKL5遺伝子に、病原性あり又はおそらく病原性と分類される変異が確認され、生後1年以内にてんかん発現を伴うCDDの臨床診断を受けており、かつ運動及び発育遅延が認められる方。
抗てんかん発作療法［抗てんかん発作薬、迷走神経刺激療法、反応性神経刺激療法又はケトン食療法］の併用療法を現在1つ以上受けている方。
除外基準
肺動脈性肺高血圧症の診断を受けている方。
慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患若しくは門脈圧亢進症を含む臨床的に重要な医学的状態を有するか、又は現在若しくはスクリーニング来院前4週間以内に、治験参加、治験データの収集に悪影響を及ぼす若しくは被験者にリスクをもたらす可能性のある、てんかん以外の臨床的に意義のある症状若しくは臨床的に重要な疾患を有する方。
心臓弁膜症、心筋梗塞又は脳卒中、重度の心室性不整脈又は臨床的に重要な心臓の構造異常などの心血管疾患又は脳血管疾患の現病歴又は既往歴を有する方。これには、僧帽弁逸脱、心房又は心室中隔欠損症、動脈管開存症及び逆シャントを伴う卵円孔開存が含まれる。
中等度から重度の肝機能障害を有する方。
現在、神経性無食欲症又は過食症を示唆する摂食障害を有している方。
緑内障の現病歴又は既往歴がある方。
4つを超える抗てんかん発作薬を併用している方。ただし、レスキュー薬は計数に含めない。
Epidiolex/Epidyolex以外のカンナビジオール（CBD）の併用療法を受けている、又は何らかの疾患に対してテトラヒドロカンナビノール（THC）若しくはマリファナ製剤による積極的な治療を受けている方。
肺動脈性肺高血圧症の診断を受けている方。
慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患若しくは門脈圧亢進症を含む臨床的に重要な医学的状態を有するか、又は現在若しくはスクリーニング来院前4週間以内に、治験参加、治験データの収集に悪影響を及ぼす若しくは被験者にリスクをもたらす可能性のある、てんかん以外の臨床的に意義のある症状若しくは臨床的に重要な疾患を有する方。
心臓弁膜症、心筋梗塞又は脳卒中、重度の心室性不整脈又は臨床的に重要な心臓の構造異常などの心血管疾患又は脳血管疾患の現病歴又は既往歴を有する方。これには、僧帽弁逸脱、心房又は心室中隔欠損症、動脈管開存症及び逆シャントを伴う卵円孔開存が含まれる。
中等度から重度の肝機能障害を有する方。
現在、神経性無食欲症又は過食症を示唆する摂食障害を有している方。
緑内障の現病歴又は既往歴がある方。
4つを超える抗てんかん発作薬を併用している方。ただし、レスキュー薬は計数に含めない。
Epidiolex/Epidyolex以外のカンナビジオール（CBD）の併用療法を受けている、又は何らかの疾患に対してテトラヒドロカンナビノール（THC）若しくはマリファナ製剤による積極的な治療を受けている方。
治験内容
この治験は、CDKL5欠損症という病気の治療法を研究するものです。治験のタイプは「介入研究」で、治験フェーズは「フェーズ3」です。治験の主な目的は、1ヵ月（28日）あたりの計数可能な運動発作頻度（CMSF）のベースラインからの変化率の中央値を評価することです。つまり、治療法がどの程度効果的かを調べるために、患者さんの症状の改善度合いを測定することが目的です。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
フェンフルラミン塩酸塩
販売名
フィンテプラ
実施組織
ユーシービージャパン株式会社
東京都新宿区西新宿八丁目17番1号
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