企業治験
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象にブロギジルセンの安全性と効果を調べる治験
目的
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象に、ブロギジルセンを長期間使用したときの安全性と有効性を調べます。
対象疾患
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィー
参加条件
募集終了
男性
下限なし
上限なし
選択基準
患者さん、保護者または後見人の方が、決められた来院スケジュール、治験薬の投与計画および治験の手順に従う意思と能力がある方
NS-089/NCNP-02-201試験を問題なく完了した方
一定の用量でグルココルチコイド（GC）を服用しており、治験期間中も同じ用量で服用を続ける見込みの方
その他の選択基準に該当する方
除外基準
NS-089/NCNP-02-201試験の完了後に、ブロギジルセン以外の治験薬を現在服用している方
NS-089/NCNP-01-201試験で有害事象（AE）が起こり、治験担当医師および／または治験依頼者が、本治験でブロギジルセンを安全に投与することが難しいと判断した方
NS-089/NCNP-02-201試験の完了後に、ジストロフィンまたはジストロフィン関連タンパク質を増やすことを目的とした、ブロギジルセン以外の治療を受けた方
その他の理由で、治験担当医師が本治験への参加に適さないと判断した方
その他の除外基準に該当する方
治験内容
【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ2は、治験薬の安全性や効果を調べる段階です。 【対象の病気】 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児 【主に調べること】 ブロギジルセンを投与したときの安全性と、投与にどの程度耐えられるかを調べます。 【そのほかに調べること】 ブロギジルセンが筋力、運動機能、機能的運動能力に及ぼす影響を調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・男児の DMD 患者を対象に、ブロギジルセン を投与したときの安全性及び忍容性を評価する
第二結果評価方法
・ブロギジルセンを投与したときの筋力、運動機能、及び機能的運動能力に及ぼす影響を評価する
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
NS-089/NCNP-02
販売名
なし
実施組織
日本新薬株式会社
京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14
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