デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるPF-06939926 の安全性および有効性を評価する第3 相,多施設共同,無作為化,二重盲検,プラセボ対照比較試験(治験実施計画書番号:C3391003)

目的

DMD患者における遺伝子治療の安全性と有効性を評価する,無作為化二重盲検プラセボ対照試験。参加者の2/3が遺伝子治療群に割付けられる。参加者の1//3はプラセボ群に割付けられるが,2年目の初めに遺伝子治療を受ける。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

デュシェンヌ型筋ジストロフィー


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性


年齢

4歳 以上7歳 以下


選択基準

主な選択基準

1.遺伝子診断によりDMDと診断されている患者

2.スクリーニング前の3カ月以上,安定した1日量のグルココルチコイド(0.5 mg/kg/日以上のprednisone,プレドニゾロンまたは0.75 mg/kg/日以上のdeflazacort)投与を受けている患者

3.治験実施計画書で規定する基準にしたがい,歩行可能と判定される患者


除外基準

主な除外基準

1.AAV9に対する中和抗体が陽性である患者

2.スクリーニング前6ヵ月以内にジストロフィン発現を増加させるようデザインされた薬剤を使用した患者

3.遺伝子治療歴のある患者

4.機能評価(例:NSAA)に影響を及ぼす可能性がある,治癒していない怪我のある患者

5.血球数,肝機能または腎機能など,特定の臨床検査項目で異常がみられる患者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

主要評価項目

1. North Star 歩行評価(NSAA)の52週時点におけるベースラインからの変化量

NSAAはDMD小児の運動機能を総合的に測定するための評価であり,17項目から構成されます。


第二結果評価方法

副次評価項目

1.筋肉におけるミニジストロフィン発現量の52週時点におけるベースラインからの変化量

ミニジストロフィン発現量は,筋生検検体の液体クロマトグラフィー/質量分析により測定されます。

2.筋肉におけるミニジストロフィン発現分布の52週時点におけるベースラインからの変化量

ミニジストロフィン発現分布は,筋生検検体の免疫蛍光染色により測定されます。

3.血清クレアチンキナーゼ(CK)の52週時点におけるベースラインからの変化量]

循環血液中のCK量の変化を評価します。

4.NSAAの評価項目に基づき,52週時点で得られた技能の数

NSAAの評価項目に基づき,個々の患者で得られた技能の数を算出します。

5.NSAAの評価項目に基づき,52週時点で改善または維持されていた技能の数

NSAAの評価項目に基づき,個々の患者で改善または維持されていた技能の数。

6.10メートル走行・歩行速度の52週時点におけるベースラインからの変化量

10メートル走行・歩行の完了に要した時間を元に速度を算出します。

7.床から起き上がる動作の速度の52週時点におけるベースラインからの変化量

床からの起き上がりに要した時間を元に速度を算出します。

8.Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) 移動および可動性コア尺度の52週時点におけるベースラインからの変化量

本評価は患者の歩く,立つ,日常生活動作を行う能力について,介護者および患者自身が評価するための質問から構成されます。

9.Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) スポーツおよび身体機能コア尺度の52週時点におけるベースラインからの変化量

本評価は患者のレクリエーション活動を行う能力について,介護者および患者自身が評価するための質問から構成されます。

利用する医薬品等

一般名称

未定


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

ファイザーR&D合同会社


住所

東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル