企業治験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬PF-06939926の安全性と効果を評価する第3相の多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照比較試験

治験詳細画面

目的

DMD患者に対して遺伝子治療の安全性と有効性を評価するための治験が行われる。参加者は無作為に遺伝子治療群かプラセボ群に割り振られ、2年目にプラセボ群の参加者も遺伝子治療を受ける。

対象疾患

デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィー

参加条件

募集終了

この治験に参加できるのは、男性で4歳以上7歳以下のDMDと診断された患者です。また、治験に参加する前の3カ月以上、一定量のグルココルチコイドを投与していることが必要です。さらに、治験実施計画書で規定する基準に従い、歩行可能と判定された患者が対象です。一方、中和抗体が陽性である、遺伝子治療歴がある、治癒していない怪我がある、特定の臨床検査項目で異常があるなどの条件を満たす患者は、治験に参加できません。

治験内容

この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気の治療法を開発するために行われています。治験のフェーズは3で、患者さんたちに新しい治療法を試してもらいます。主要な評価方法は、North Star 歩行評価（NSAA）という運動機能を測る評価で、患者さんたちの運動機能の変化を調べます。また、副次評価項目として、筋肉におけるミニジストロフィン発現量や血液中のCK量の変化、患者さんたちの技能や日常生活動作の能力の変化なども調べます。治験の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療法を開発することで、患者さんたちの生活の質を向上させることです。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

Fordadistrogene Movaparvovec

販売名

なし

実施組織

ファイザーR&D合同会社

東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル

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