C5阻害剤で治療が効果がない夜間ヘモグロビン尿症患者に対して、BCX9930単剤療法の有効性と安全性を24週間調べる。C5阻害剤と比較してどちらが効果的かを調べる。
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性または女性であることです。また、以下の条件を満たす必要があります。まず、PNHという病気が確定診断されており、スクリーニング時のPNH顆粒球クローンサイズ又はPNH単球クローンサイズが10%以上であること。さらに、スクリーニング前3ヵ月以上にわたってエクリズマブの投与を一定の用法・用量で受けているか、スクリーニング前6ヵ月以上にわたってラブリズマブの投与を一定の用法・用量で受けていること。そして、スクリーニング時に特定の検査値が記録されていることが必要です。ただし、遺伝性補体欠損症の既往歴や造血細胞移植又は固形臓器移植の既往歴がある場合、または特定の治療を受けた場合は参加できません。また、スクリーニング時に特定の検査値が一定の基準を超えている場合も参加できません。
今回の治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気に対して行われます。治験のフェーズは2で、治験の主要な目的は、ヘモグロビンの変化量を調べることです。また、治験の第二の目的は、輸血が必要なくなる症例の割合や、輸血単位数、疲労感の変化量を調べることです。治験期間は、Week 4からWeek 24までで、Week 12、16、20、24の平均値を評価します。
介入研究
ヘモグロビンのベースラインからの変化量[Week 12、16、20、24の平均値]
1. 輸血不要症例の割合[Week4からWeek 24まで]
2. 濃厚赤血球(pRBC)輸血単位数[Week 4からWeek 24まで]
3. FACIT-Fatigue尺度スコアのベースラインからの変化r量[Week 12、16、20、24の平均値]
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
BCX9930
なし
株式会社メディサイエンスプラニング
東京都中央区新川2丁目27-1
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