C5阻害療法で効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としたBCX9930 の治療(REDEEM-1)

治験

目的

C5阻害剤による治療が効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、経口BCX9930単剤療法を24週間行った場合の有効性と安全性について、C5阻害剤の継続投与と比較する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

1. フローサイトメトリーによりPNHと確定診断された記録があり、スクリーニング時のPNH顆粒球クローンサイズ又はPNH単球クローンサイズが10%以上である。2. スクリーニング来院前3ヵ月以上にわたってエクリズマブの投与を一定の用法・用量で受けているか、スクリーニング来院前6ヵ月以上にわたってラブリズマブの投与を一定の用法・用量で受けている。3. スクリーニング時に以下の検査値が記録されている。 a. ヘモグロビン(Hb)が105 g/L以下(10.5 g/dL。以下)である。 b. 網赤血球絶対数(ARC)が100 × 10⁹個/L以上(100,000個/μL以上、100 G/L以上)である。 c. 絶対好中球数が0.75 × 10⁹ 個/L以上(750個/μL以上、0.75 G/L以上)である。 d. 血小板数が30 × 10⁹/L以上(30,000/μL以上、30 G/L以上)である。 e. フェリチンが基準値下限(LLN)以上あるいは総鉄結合能が基準値上限(ULN)以下であることから、鉄貯蔵量が十分であると判断される。 f. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration(CKD-EPI)式に基づく推定糸球体ろ過量(eGFR)が50 mL/min/1.73 m²以上である。


除外基準

1. 遺伝性補体欠損症の既往歴又は現病歴がある。2. 造血細胞移植又は固形臓器移植の既往歴があるか、本治験中に移植が必要になると予測される。3. スクリーニング来院前180日以内に抗胸腺細胞グロブリンによる治療を受けた。4. スクリーニング来院前28日以内に、赤血球生成促進剤(例:エリスロポエチン)、トロンボポエチン受容体作動薬(例:エルトロンボパグ)、ダナゾールのいずれかによる治療を開始した。 5. スクリーニング来院時に以下の検査値のうちいずれかが認められた。 a. ALT(SGPT)がULNの3倍超。 b. AST(SGOT)がULNの3倍超。(注:ASTがULNの3倍超でも、それが溶血によるものであれば組入れ可とする。) c. 血清ビリルビンがULNの2倍超(注:血清ビリルビンがULNの2倍超でも、それが溶血又はジルベール症候群によるものであれば組入れ可とする。ただし、溶血の場合は血清ビリルビンがULNの5倍未満、ジルベール症候群の場合は血清ビリルビンがULNの11倍未満でなければならない。)

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

ヘモグロビンのベースラインからの変化量[Week 12、16、20、24の平均値]


第二結果評価方法

1. 輸血不要症例の割合[Day 14からWeek 24まで]2. 濃厚赤血球(pRBC)輸血単位数[Day 14からWeek 24まで]3. FACIT-Fatigue尺度スコアのベースラインからの変化r量[Week 12、16、20、24の平均値]

利用する医薬品等

一般名称

なし


販売名

なし