発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としてBCX9930経口単剤療法の有効性、安全性および忍容性を評価する無作為化・二重盲検・多施設共同・プラセボ対照・並行群間比較試験(REDEEM-2)

治験

目的

PNH患者を対象に、12週間のBCX9930単剤療法の有効性と安全性についてプラセボと比較する

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

1. フローサイトメトリーによりPNHと確定診断された記録があり、スクリーニング時のPNH顆粒球クローンサイズ又はPNH単球クローンサイズが10%以上である。

2. 以下のいずれかに該当する。

(a)補体阻害剤による治療を受けたことがない。

(b)スクリーニング来院前12ヵ月以内に補体阻害剤による治療を受けていない。

3. スクリーニング時に以下の検査値が記録されている。

 a. ヘモグロビン(Hb)が105 g/L以下(10.5 g/dL以下)である。

 b. 乳酸脱水素酵素(LDH)がULNの2倍以上。

 c. 網赤血球絶対数(ARC)が100 X10⁹ 個/L以上(100,000個/μL以上、100 G/L以上)である。

 d. 絶対好中球数(ANC)が0.75 X10⁹ 個/L以上(750個/μL以上、又は0.75 G/L以上)である。

 e. 血小板数が30 X 10⁹/L以上(30,000/μL以上、又は30 G/L以上)である。

 f. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration(CKD-EPI)式に基づく糸球体ろ過量(eGFR)が50 mL/min/1.73 m²以上である。


除外基準

1. 遺伝性補体欠損症の既往歴又は現病歴がある。

2. 造血細胞移植又は固形臓器移植の既往歴があるか、本治験中に移植が必要になると予測される。

3. スクリーニング来院前180日以内に抗胸腺細胞グロブリンによる治療を受けた。

4. スクリーニング来院前28日以内に、赤血球生成促進剤(例:エリスロポエチン)、トロンボポエチン受容体作動薬(例:エルトロンボパグ)、ダナゾールのいずれかによる治療を開始した。

5. スクリーニング来院時に以下の検査値のうちいずれかが認められた。

 a. ALT(SGPT)がULNの3倍超。

 b. AST(SGOT)がULNの3倍超。

(注:ASTがULNの3倍超でも、それが溶血によるものであれば組入れ可とする。)

 c. 血清ビリルビンがULNの2倍超

(注:血清ビリルビンがULNの2倍超でも、それが溶血又はジルベール症候群によるものであれば組入れ可とする。ただし、溶血の場合は血清ビリルビンがULNの5倍未満、ジルベール症候群の場合は血清ビリルビンがULNの11倍未満でなければならない。)

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

ヘモグロビンのベースラインからの変化量[Week 12]


第二結果評価方法

1. 輸血不要症例の割合[Day 14からWeek 12まで]

2. pRBC輸血単位数[Day 14からWeek 12まで]

3. LDHのベースラインからの変化量(%)[Week 12]

4. FACIT-Fatigue尺度スコアのベースラインからの変化量[Week 12]

利用する医薬品等

一般名称

なし


販売名

なし