筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験

治験

目的

ALS患者に対するボスチニブの24週間投与時の有効性および安全性を探索的に評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上75歳 以下


選択基準

1. ALSの診断基準である改訂版El Escorial Airlie House診断基準において,「Definite ALS」または「Probable ALS」のいずれかに分類されるALS患者

2. 特定疾患調査研究班の日本ALS重症度評価尺度で1度または2度の患者

3. 一次登録時に発症2年以内のALS患者

4. 観察期間中のALSFRS-Rの総スコアの変化が-1~-4点のALS患者

5. ALSFRS-Rの全項目のそれぞれで2点以上のスコアを有する患者[4 書字,5 摂食動作(1)は両側2点以上であること]


除外基準

1. 気管切開している患者

2. 呼吸機能が低下し,登録時に呼吸困難を訴えている患者(ALSFRS-Rの「呼吸(10)呼吸困難,(11)起座呼吸,(12)呼吸不全」の3項目のいずれかが3点以下)

3. 一次登録時および二次登録時に%FVCが80%未満の患者

4. 神経伝導検査で伝導ブロックなどの脱髄の所見がある患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

・ボスチニブ投与24週時点におけるベースライン(来院5:治験薬投与開始前)からのALSFRS-Rの変化量を外部対照データであるエダラボン検証試験(MCI186-19)のプラセボ群と比較する

・ボスチニブ24週間投与時の安全性評価


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

ボスチニブ水和物


販売名

ボシュリフ錠100mg