筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験
治験
目的
ALS患者に対するボスチニブの24週間投与時の有効性および安全性を探索的に評価する。
お問い合わせ情報
組織
京都大学iPS細胞研究所
メールアドレス
prj-als_bosutinib@cira.kyoto-u.ac.jp
電話番号
075-366-7360
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参加条件
性別
男性・女性
年齢
20歳 以上75歳 以下
選択基準
1. ALSの診断基準である改訂版El Escorial Airlie House診断基準において,「Definite ALS」または「Probable ALS」のいずれかに分類されるALS患者2. 特定疾患調査研究班の日本ALS重症度評価尺度で1度または2度の患者3. 一次登録時に発症2年以内のALS患者4. 観察期間中のALSFRS-Rの総スコアの変化が-1~-4点のALS患者5. ALSFRS-Rの全項目のそれぞれで2点以上のスコアを有する患者[4 書字,5 摂食動作(1)は両側2点以上であること]
除外基準
1. 気管切開している患者2. 呼吸機能が低下し,登録時に呼吸困難を訴えている患者(ALSFRS-Rの「呼吸(10)呼吸困難,(11)起座呼吸,(12)呼吸不全」の3項目のいずれかが3点以下)3. 一次登録時および二次登録時に%FVCが80%未満の患者4. 神経伝導検査で伝導ブロックなどの脱髄の所見がある患者
治験内容
介入研究
主要結果評価方法
・ボスチニブ投与24週時点におけるベースライン(来院5:治験薬投与開始前)からのALSFRS-Rの変化量を外部対照データであるエダラボン検証試験(MCI186-19)のプラセボ群と比較する・ボスチニブ24週間投与時の安全性評価
第二結果評価方法
利用する医薬品等
一般名称
販売名
ボスチニブ水和物
販売名
ボシュリフ錠100mg
組織情報
実施責任組織
京都大学iPS細胞研究所
住所
京都府京都市左京区聖護院川原町53
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