介入研究

全奏効率（ORR）：スクリーニング期から治験終了まで（EOS）（最長4年）：ORRは国際骨髄腫作業部会（IMWG）の治療効果判定規準に従ってPR以上を達成した被験者の割合として定義する。

投与後に発現した有害事象（TEAEs) が認められた被験者数：最長4年：投与後に発現した有害事象（TEAEs) は治験製品の初回投与以降に発現又は悪化したAEとして定義される。

重症度別の投与後に発現した有害事象（TEAEs) が認められた被験者数：最長4年：TEAEs)は治験製品の初回投与以降に発現又は悪化したAEとして定義される。重症度の範囲はグレード 1 (軽度) からグレード 5 (死亡) まで。 グレード 1 = 軽度，グレード 2 = 中程度，グレード 3 = 重度，グレード 4 = 生命を脅かす，グレード 5 = AE による死亡。

重篤な有害事象（SAEs）が認められた被験者数：最長4年：SAE とは次のいずれかに至るあらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。 死亡，入院又は入院期間の延長，生命を脅かすもの（死の危険にさらされている），永続的又は顕著な障害/機能不能，先天異常/先天性欠損，医薬品を介する感染因子伝播の疑いがあるもの，医学的に重要なもの。

特に注目すべき有害事象（AESI）が認められた被験者数：最長4年：AESIが認められた被験者数を報告する。サイトカイン放出症候群，神経毒性，遷延性及び再発性の血球減少症及び二次性悪性腫瘍はAESIとみなす。

臨床的に意義のある臨床検査値異常が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のある臨床検査値異常（血液生化学検査，血液学的検査，感染症検査，尿検査など）が認められた被験者数を報告する。

臨床的に意義のあるバイタルサイン値の異常が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のあるバイタルサイン（体温，脈拍数／心拍数，呼吸数，酸素飽和度及び血圧を含む）値の異常が認められた被験者数を報告する。

臨床的に意義のある身体所見の異常所見が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のある身体所見の異常所見が認められた被験者数を報告する。

Partial Response（PR）率：最長4年：PR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきPRを達成した患者の割合と定義する。

Very good partial response（VGPR）率：最長4年：VGPR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきVGPRを達成した患者の割合と定義する。

complete response（CR）率：最長4年：CR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきCRを達成した患者の割合と定義する。

stringent complete response（sCR）率：最長4年：sCR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきsCRを達成した患者の割合と定義する。

臨床的有用率（CBR）：最長4年：CBR (CBR=ORR[sCR+CR+VGPR+PR]+minimal response [MR])はIMWG 治療効果判定規準に基づきCBRを達成した患者の割合と定義する。

奏効期間 （DOR）：最長4年：DORは（PR 以上を達成した）奏効例において，IMWG 効果判定規準で初めて効果（PR 以上）が記録された日から，疾患進行のエビデンスが初めて記録された日までで算出する。

無増悪生存期間（PFS）：最長4年：PFSはcilta-cel out‐of‐specification（OOS） の初回投与日から，IMWG 効果判定規準で疾患進行が最初に記録された日，又は死亡（死因を問わない）日のいずれか早い方までの期間として定義する。

全生存期間（OS）：最長4年：OSはCilta-cel OOS 初回投与日から被験者の死亡日までの期間として評価する。被験者が生存している，あるいは生存状況が不明の場合，被験者の生存が最後に確認された日をもって打ち切りとする。

微小残存病変（MRD）：最長4年：MRD陰性率は以下のとおり定義する。CRを達成した被験者の割合MRD陰性状態。

複製可能レンチウイルスの症例数：最長4年：複製可能レンチウイルスを保有する被験者の数を報告する。