企業治験
多発性骨髄腫の患者に対するJNJ-68284528（ciltacabtagene autoleucel）の安全性と効果を調べる試験（販売用規格外製品）
目的
「cilta-cel」という医薬品の販売用規格外の効果と安全性を調べるための治験を行うことが目的です。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件は、18歳以上で男性または女性であることです。治験の薬剤であるcilta-celを投与することが適切であると、米国添付文書または各国で承認された添付文書に基づいて判断されます。治験責任医師が、多発性骨髄腫であり、再アフェレーシス、再製造、または他の治療ができないと判断される患者であることが必要です。治験責任医師による全身健康状態及び臓器機能が十分であると評価され、cilta-cel販売用規格外(OOS)投与基準を満たすことが必要です。また、リンパ球除去化学療法の投与基準を満たすことが必要です。妊娠可能な女性は、スクリーニング時及びシクロホスファミド及びフルダラビンの初回投与前に高感度な血清検査（β ヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-hCG]）で、陰性である必要があります。 治験に参加することができない条件は、コントロール不良な活動性感染症の既往、cilta-cel OOSの投与が被験者にとって重篤な健康リスクとなる状態、USPIに基づくcilta-cel OOSの添加物ジメチルスルホキシド（DMSO）、デキストラン40又は残存カナマイシンを含むにアレルギー、過敏症、または忍容性がないことが確認されていること、B型肝炎感染、C型肝炎感染（抗C型肝炎ウイルス[HCV]抗体陽性又は検出可能なHCVリボ核酸[RNA]）又はC型肝炎の既往が確認されていること、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陽性、コントロール不良の自己免疫疾患があることです。
治験内容
この治験は、多発性骨髄腫患者を対象に行われています。治験のフェーズは2で、治験製品の効果や副作用を調べるために行われます。治験の主要な評価方法は、治療効果を表す全奏効率（ORR）で、治験期間中にPR以上の効果を得た患者の割合を示します。また、治験製品の投与後に発生した有害事象（TEAEs）や重症度別のTEAEs、重篤な有害事象（SAEs）、特に注目すべき有害事象（AESI）なども評価されます。治療効果を示すPartial Response（PR）率、Very good partial response（VGPR）率、complete response（CR）率、stringent complete response（sCR）率、臨床的有用率（CBR）、奏効期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）、微小残存病変（MRD）陰性率、複製可能レンチウイルスの症例数なども評価されます。治験期間は最長4年です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
全奏効率（ORR）：スクリーニング期から治験終了まで（EOS）（最長4年）：ORRは国際骨髄腫作業部会（IMWG）の治療効果判定規準に従ってPR以上を達成した被験者の割合として定義する。
第二結果評価方法
投与後に発現した有害事象（TEAEs) が認められた被験者数：最長4年：投与後に発現した有害事象（TEAEs) は治験製品の初回投与以降に発現又は悪化したAEとして定義される。
重症度別の投与後に発現した有害事象（TEAEs) が認められた被験者数：最長4年：TEAEs)は治験製品の初回投与以降に発現又は悪化したAEとして定義される。重症度の範囲はグレード 1 (軽度) からグレード 5 (死亡) まで。 グレード 1 = 軽度，グレード 2 = 中程度，グレード 3 = 重度，グレード 4 = 生命を脅かす，グレード 5 = AE による死亡。
重篤な有害事象（SAEs）が認められた被験者数：最長4年：SAE とは次のいずれかに至るあらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。 死亡，入院又は入院期間の延長，生命を脅かすもの（死の危険にさらされている），永続的又は顕著な障害/機能不能，先天異常/先天性欠損，医薬品を介する感染因子伝播の疑いがあるもの，医学的に重要なもの。
特に注目すべき有害事象（AESI）が認められた被験者数：最長4年：AESIが認められた被験者数を報告する。サイトカイン放出症候群，神経毒性，遷延性及び再発性の血球減少症及び二次性悪性腫瘍はAESIとみなす。
臨床的に意義のある臨床検査値異常が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のある臨床検査値異常（血液生化学検査，血液学的検査，感染症検査，尿検査など）が認められた被験者数を報告する。
臨床的に意義のあるバイタルサイン値の異常が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のあるバイタルサイン（体温，脈拍数／心拍数，呼吸数，酸素飽和度及び血圧を含む）値の異常が認められた被験者数を報告する。
臨床的に意義のある身体所見の異常所見が認められた被験者数：最長4年：臨床的に意義のある身体所見の異常所見が認められた被験者数を報告する。
Partial Response（PR）率：最長4年：PR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきPRを達成した患者の割合と定義する。
Very good partial response（VGPR）率：最長4年：VGPR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきVGPRを達成した患者の割合と定義する。
complete response（CR）率：最長4年：CR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきCRを達成した患者の割合と定義する。
stringent complete response（sCR）率：最長4年：sCR率はIMWG 治療効果判定規準に基づきsCRを達成した患者の割合と定義する。
臨床的有用率（CBR）：最長4年：CBR (CBR=ORR[sCR+CR+VGPR+PR]+minimal response [MR])はIMWG 治療効果判定規準に基づきCBRを達成した患者の割合と定義する。
奏効期間 （DOR）：最長4年：DORは（PR 以上を達成した）奏効例において，IMWG 効果判定規準で初めて効果（PR 以上）が記録された日から，疾患進行のエビデンスが初めて記録された日までで算出する。
無増悪生存期間（PFS）：最長4年：PFSはcilta-cel out‐of‐specification（OOS） の初回投与日から，IMWG 効果判定規準で疾患進行が最初に記録された日，又は死亡（死因を問わない）日のいずれか早い方までの期間として定義する。
全生存期間（OS）：最長4年：OSはCilta-cel OOS 初回投与日から被験者の死亡日までの期間として評価する。被験者が生存している，あるいは生存状況が不明の場合，被験者の生存が最後に確認された日をもって打ち切りとする。
微小残存病変（MRD）：最長4年：MRD陰性率は以下のとおり定義する。CRを達成した被験者の割合MRD陰性状態。
複製可能レンチウイルスの症例数：最長4年：複製可能レンチウイルスを保有する被験者の数を報告する。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Lymphodepleting Therapy(Cyclophosphamide and Fludarabine)
販売名
シクロホスファミド⽔和物 フルダラビンリン酸エステル
実施組織
ヤンセンファーマ株式会社
東京都千代田区西神田3-5-2
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