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医師主導治験

筋萎縮性側索硬化症に対するEPI-589の探索的な治験

治験詳細画面

目的

EPI-589という薬を使って、筋萎縮性側索硬化症という病気に対して、初めての試験を行うことが目的です。

対象疾患

筋萎縮性側索硬化症

参加条件

研究終了

男性・女性

18歳以上

79歳以下

選択基準

本治験への参加について、本人より文書同意が得られた方（同意取得時に未成年の場合、本人からの文書による同意取得に加えて、代諾者からも文書による同意を取得します）。
同意取得時の年齢が18歳以上、79歳以下の方。
外来通院が可能な方。
採取した血液検体を用いて遺伝子解析を実施することに同意する方。
改訂 El Escorial 基準のdefinite、probable又はprobable-laboratory supportedに該当する孤発性ALSと診断された方（ただし、前観察期開始後に遺伝子解析でSOD1等の原因遺伝子が明らかになった場合は、治験を継続します）。
スクリーニング時において発症後1年半以内の方。
発症時点からスクリーニング時点までのALSFRS-R合計スコアの平均悪化速度が1ヵ月平均で－0.3点よりも速い方（発症時点のALSFRS-R合計スコアが不明の場合は、48点として平均悪化速度を計算します）。
スクリーニング時において、ALSFRS-Rの全12項目が全て2点以上の方。
スクリーニング時において、ALSFRS-Rの3つの呼吸項目（呼吸困難、起坐呼吸、呼吸不全）が全て4点の方。
スクリーニング時において、ALSFRS-Rの嚥下項目が3点以上の方。
スクリーニング時において、%SVCが80%以上の方。
前観察期登録前30日以上、リルゾールを同じ用法・用量で服用しているリルゾール併用の方。

除外基準

臨床的に意義のある重度のALS以外の合併症、既往症を有し、治験責任医師又は治験分担医師が治験の対象には不適切であると判断した方。
精神疾患、認知機能障害、パーキンソン病を合併している方。
気管切開を施行している方。
非侵襲的呼吸補助装置を装着したことのある方。
薬物アレルギー又は重度のアレルギー疾患（アナフィラキシーショック等）を既往又は合併している方。
悪性腫瘍を合併している、又は同意取得前5年以内に既往歴を有する方。
スクリーニング時において、脳脊髄液（CSF）採取が実施困難な方。
スクリーニング時において、 MRI検査（MRS、拡散テンソル画像検査含む）が実施困難な方。
スクリーニング時において、AST、ALTが基準値上限の3倍以上の高値を示した方。
スクリーニング時において、CKが基準値上限の2.5倍以上の高値を示した方。
スクリーニング時において、推算糸球体濾過量（eGFR）が45 mL／min／1.73m2未満であった方。
前観察期登録前30日以内にエダラボンを使用している方。
同意取得日以降、リルゾールの用法・用量を変更、又は服用中止した方。
過去にEPI-589を服用したことのある方。
同意取得前に他の治験に参加し、かつ同意取得時点で他の治験薬投与から30日間経過していない方（他の治験薬の半減期を5倍した日数が30日よりも長い場合は、半減期の5倍の日数が経過している必要有）又は同意取得時に他の治験に参加又は参加を予定している方。
同意取得前に細胞治療、又は遺伝子治療を受けた方。
治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した方。
臨床的に意義のある重度のALS以外の合併症、既往症を有し、治験責任医師又は治験分担医師が治験の対象には不適切であると判断した方。
精神疾患、認知機能障害、パーキンソン病を合併している方。
気管切開を施行している方。
非侵襲的呼吸補助装置を装着したことのある方。
薬物アレルギー又は重度のアレルギー疾患（アナフィラキシーショック等）を既往又は合併している方。
悪性腫瘍を合併している、又は同意取得前5年以内に既往歴を有する方。
スクリーニング時において、脳脊髄液（CSF）採取が実施困難な方。
スクリーニング時において、 MRI検査（MRS、拡散テンソル画像検査含む）が実施困難な方。
スクリーニング時において、AST、ALTが基準値上限の3倍以上の高値を示した方。
スクリーニング時において、CKが基準値上限の2.5倍以上の高値を示した方。
スクリーニング時において、推算糸球体濾過量（eGFR）が45 mL／min／1.73m2未満であった方。
前観察期登録前30日以内にエダラボンを使用している方。
同意取得日以降、リルゾールの用法・用量を変更、又は服用中止した方。
過去にEPI-589を服用したことのある方。
同意取得前に他の治験に参加し、かつ同意取得時点で他の治験薬投与から30日間経過していない方（他の治験薬の半減期を5倍した日数が30日よりも長い場合は、半減期の5倍の日数が経過している必要有）又は同意取得時に他の治験に参加又は参加を予定している方。
同意取得前に細胞治療、又は遺伝子治療を受けた方。
治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した方。

治験内容

この治験は、筋萎縮性側索硬化症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズは2で、治療の安全性や忍容性を評価するために、患者さんの有害事象や臨床検査、バイタルサイン、心電図、自殺のリスクなどを調べます。また、治療の有効性を評価するために、患者さんの症状や機能の変化、バイオマーカーの変化、脳の画像なども調べます。治験のタイプは介入研究で、新しい治療法を試すことが目的です。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

EPI-589

販売名

なし

実施組織

徳島大学病院

徳島県徳島市蔵本町 2丁目 50番1号

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