企業治験
ALSの前段階の成人を対象に、BIIB067の効果を調べるための無作為化プラセボ対照第III相試験（自然経過観察期間と非盲検継続投与期間を含む）
目的
この治験の目的は、SOD1変異を持ち、ニューロフィラメントの濃度が上昇している発症前の成人を対象に、BIIB067という薬の有効性、安全性、忍容性、治療反応バイオマーカーに対する影響を評価することです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性でも女性でも構いません。ただし、SOD1変異という特定の遺伝子変異を持ち、血液中のNfL濃度が一定の値以下で、ALSの症状がまだ出ていない人に限られます。また、HIVやC型肝炎、B型肝炎などの感染症の既往歴がある人や、治験薬や診断薬に過敏症の既往歴がある人、神経疾患や精神疾患の既往歴がある人、抗血小板薬や抗凝固薬を服用している人、他の臨床試験に参加している人は参加できません。詳細は治験実施計画書に記載されています。
治験内容
この治験は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）という病気を持つ人たちを対象にしています。ALSは、スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を持つ人によく見られます。この治験は、新しい治療法の効果を調べるために行われます。治験のフェーズは3で、パートBとCでは、12ヵ月以内にALSの臨床症状が発現した被験者の割合が主要な評価方法です。また、パートB、C、Dでは、投与期間中の有害事象や血液中の物質の変化なども評価されます。治験に参加することで、ALSの治療法の開発に貢献することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
パートB及びC：
パートBのベースライン時から12ヵ月以内にALSの臨床症状が発現した被験者の割合
第二結果評価方法
パートB及びC：
- パートBのベースライン時から24ヵ月以内にALSの臨床症状が発現した被験者の割合
- ALSの臨床症状発現までの期間
- ALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）合計スコアの変化量
- 静的肺活量（SVC）予測値（%）の変化量
- 無換気補助生存期間（VAFS）（以下の事象の1つが最初に発現するまでの時間と定義する）
* 死亡
* 永続的人工呼吸（1日22時間以上21日間以上連続した人工呼吸［侵襲的であるかどうかを問わない］）
- 全生存期間
パートB、C及びD：
- 投与期間中の有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現率
- 血漿中NfL濃度の変化量
- 脳脊髄液（CSF）中総SOD1濃度の変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
トフェルセン
販売名
なし
実施組織
バイオジェン・ジャパン株式会社
東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階
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