日本人健康被験者を対象にataluren(PTC124)の薬物動態及び忍容性に対する食事の影響を評価する単回投与試験

治験

目的

日本人健康被験者を対象にataluren のPK に対する食事の影響、安全性及び忍容性を評価する

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ1

参加条件

性別

男性


年齢

18歳 以上55歳 以下


選択基準

1. 年齢が18~55 歳、体格指数(BMI)が18.5~30.0 kg/m2 の男性。

2. 試験の内容を理解し、試験に関連する手順を実施する前に署名及び日付を記入したICF を提出しなければならない。

3. 妊娠可能な女性パートナーがいる男性の場合、スクリーニング時点から治験薬の最終投与後30 日までバリア避妊法(コンドーム)を実施し、女性パートナーが極めて効果的な避妊法を実施することに同意する者。また、男性はこの期間精子の提供も控えなければならない。禁欲を実施する男性は、性的活動を行わない限り、避妊法を実施する必要はない。試験手順を行う16 週間以上前に精管切除術を受けた男性は、避妊法を実施する必要はない。同性のカップルの場合は、避妊法を実施する必要はない。

4. 治験実施計画書を遵守する意思があり、遵守できる者。

5. スクリーニング来院前の少なくとも2 週間にわたり、いかなるタバコ製品(タバコ、電子タバコ、葉巻、無煙タバコなど)も使用しておらず、試験終了時までこれらのタバコ製品を控える意思がある者。

6. 日本人であり、生物学的両親及び生物学的祖父母4 名が日本人であることが面談で確認された者。


除外基準

1. 治験薬の吸収に影響を及ぼす可能性のある消化器疾患(過敏性腸症候群、炎症性腸疾患、慢性胃炎、消化性潰瘍など)を有する者。

2. ルーワイ胃バイパス術、迷走神経切離を伴う幽門洞切除術、胃切除術を含む胃の手術歴を有する者。

3. 脂質吸収障害の既往を有する者。

4. 試験参加に適しない食事制限をしている者。

5. 経口投与ができない者。

6. Ataluren 若しくはその類縁化合物又は本製剤に含まれるいずれかの添加物に対するアレルギー反応又は副作用の既往を有する者。

7. 臨床的に重要な内科的若しくは精神的な状態を有している、又はそれらの既往を有し、治験責任医師又はメディカルモニターが被験者の本治験への参加能力が損なわれる又は参加に伴い被験者への危険性が増大すると判断した者。

8. アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)が基準値上限(ULN)の1.5 倍を上回る者。

9. スクリーニング時の血清血清血清クレアチニンクレアチニンクレアチニン値がULN の1.5 倍以上の者。

10. スクリーニング時又は治験薬の初回投与前にその他の臨床的に重要な臨床検査値異常が認められる者。スクリーニング時及びベースライン時の血液生化学検査及び血液学的検査の値は、原則として検査機関の基準範囲内でなければならない。ただし、治験責任医師が臨床的に重要ではないと判断した場合を除く。検査機関の基準範囲外の値がある場合、適格性を検討するため、治験責任医師の判断によりさらに1 回検査を繰り返すことができる。

11. 他の治験に参加している者又はスクリーニング前30 日以内に参加した者。

12. スクリーニング前6 ヵ月以内にアルコール若しくは薬物の乱用歴がある、現在の物質依存が確認されている、又は自己申告による1 週間あたりの飲酒量が10 ドリンク(アルコール100 g)を上回る。

13. Fridericia 法により補正したQT 間隔(QTcF)が450 ms 以上の者。

14. 安静時心拍数が40 拍/分以下又は100 拍/分以上の者。

15. スクリーニング時の安静時血圧が90/40 mmHg 未満又は150/95 mmHg 超の者。

16. 治験の規定を遵守する意思がない者又は遵守できないと治験責任医師が判断した者。

17. スクリーニング前90 日以内に大手術を受けた者。

18. メラトニンをスクリーニング前1 週間に使用した者又は退院までに使用する予定の者。

19. HIV、梅毒、B 型肝炎又はC 型肝炎の検査結果が陽性である者。

20. スクリーニング時及び入院時の薬物スクリーニングの結果が陽性であり、乱用の可能性が高い者。

21. スクリーニング前90 日以内に450 mL 以上の献血を行った者。

22. 処方薬(静注用アミノグリコシド系/静注用バンコマイシン)又は非処方薬(ビタミン剤、レクリエーショナルドラッグ、サプリメント、ハーブ系サプリメントを含む)を、治験薬投与開始前7 日(酵素を誘導する可能性がある薬物では14 日)又は5 半減期以内(いずれか長い方)から追跡調査来院の終了時までに使用した者、又は使用する予定の者。ただし、治験責任医師及びPTC 社により、その薬物が治験薬に影響を及ぼさないと判断される場合を除く。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

Ataluren のPK パラメータ(AUC0-t、AUC0-inf、Cmax 及びTmax など)並びにそれらの絶食時と食後投与時の相対比


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

ataluren


販売名

TRANSLARNA(欧州)