遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症患者におけるヒトOTCのアデノ随伴ウイルス(AAV)血清型8(AAV8)を介した遺伝子導入の第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験
目的
タンパク質制限食や代替薬による治療を中止した上での安全な中アンモニア濃度を維持することによるOTC機能の改善においてDTX301の有効性を評価すること。
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株式会社新日本科学PPD
Yuji.Matsuura@ppd.com
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参加条件
男性・女性
選択基準
・遅発性OTC欠損症と確定診断されており、かつ酵素検査(すなわち肝)、生化学検査(すなわち、中グルタミン高値の存在下での高アンモニア血症、シトルリン低値、スポットでの尿中オロチン酸高値)又は分子検査(すなわちOTC分析)による過去の診断記録がある。・/前4週間以内に症候性高アンモニア血症が認められず、かつ高アンモニア血症に対する緊急の積極的を必要としていない。・Day 1(投与前)における中アンモニアのスポット濃度が200 μmol/L以下である。・患者がアンモニアスカベンジャー療法を毎日継続している場合には、前の4週間以上にわたり1日量が安定していなければならない。・患者がタンパク質制限食を継続している場合には、前の4週間以上にわたり、タンパク質の総摂取量が安定し、20%を超えて変動しない。・同意説明文書の提供からWeek 128まで、妊娠可能な女性患者及び受精能がある男性患者は、効果が極めて高い避妊法を使用することに同意しなければならない女性患者の場合は、妊娠しないことに同意する必要がある。男性患者の場合は、子作り行為や精子の提供をしないことに同意する必要がある。
除外基準
・重大な肝の炎症又は肝硬変が認められる。・時の推算糸球体濾過量が60 mL/分/1.73 m2未満である[18歳以上の場合はCKD-EPI式(Levey et al., 2009)及び18歳未満の場合はベッドサイドSchwartz式(Schwartz and Work, 2009)を用いて算出]。・又は感染が認められる(これらは若しくはに対する抗ウイルス療法の実施、又はHBsAg陽性若しくは RNA陽性により証明される)。・(ウイルス又は細菌の)感染が認められる。・AAV8カプシドに対する既存抗体が検出された。・治験責任(分担)医師の見解として、試験参加の妨げとなる、過度のリスクをもたらす又は結果の解釈に交絡する可能性がある疾患の既往歴若しくは現病歴を有する。・別の遺伝子導入試験に現在参加している又は過去に参加したことがある。注:上記以外にもプロトコルに記載の選択/除外基準が適応される。
治験内容
介入研究
・完全奏効が認められた被験者の割合(DTX301とプラセボの比較)[Week 64時点]・Week 64時点の24時間アンモニアにより測定する血漿中アンモニア濃度(AUC0-24)[Week 64時点]
・完全奏効、奏効又は無効が認められた被験者の割合[Week 64時点]・ベースラインからWeek 64までの高アンモニア血症指標質問票の変化量[ベースライン時点、Week 64時点]・ベースラインからWeek 64までのCogstate認知機能評価の変化量[ベースライン時点、Week 64時点]・ベースラインからWeek 64までの高アンモニア血症クリーゼ(HAC)の発現率を登録前と比較[登録前時点、ベースライン時点、Week 64時点]・DTX301を投与した被験者における、ベースライン疾病管理の減量後又は中止後の血漿中アンモニア(AUC0-24)のベースラインからの変化[ベースライン時点、Week 64時点まで]・すべての被験者における、ベースラインからWeek 64までの血漿中アンモニア(AUC0-24)の変化量[ベースライン時点、Week 64時点]・治験製品投与後に発現した有害事象(TEAE)、重篤なTEAE、治験製品投与に関連ありと判定されたTEAE、治験製品投与に関連ありと判定された重篤なTEAE、及び特に注目すべき有害事象(AESI)を発現した被験者数[Week 324時点まで]・臨床検査値、身体的診察結果及びバイタルサイン測定値における、ベースラインからの臨床的に重要な変化が確認された被験者数[ベースライン時点、Week 324時点まで]・抗OTC抗体を発現した被験者数[Week 324時点まで]
利用する医薬品等
販売名
組織情報
株式会社新日本科学PPD
東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階
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