DTX301の効果を調べるために、タンパク質制限食や代替薬を中止しても安全にアンモニア濃度を維持できるかどうかを調べます。これによって、OTC機能の改善を評価します。
参加条件: - 年齢が12歳以上であれば参加可能です。性別は男性・女性どちらでも構いません。 - 参加するためには、遅発性OTC欠損症と診断されており、特定の検査結果(肝生検、血液検査、尿検査、分子検査)がある必要があります。 - 過去に高アンモニア血症の症状が1回以上ある必要があります。 - アンモニアスカベンジャー療法やタンパク質制限食を行っており、最近症状がないことが必要です。 - 特定の血液検査結果が一定の基準以下である必要があります。 - 妊娠可能な女性や受精能のある男性は、避妊法を使用することに同意する必要があります。 - 一定の健康状態や他の条件を満たしていることが必要です。 除外基準: - 重大な肝の炎症や肝硬変がある場合は参加できません。 - 特定の血液検査結果が一定の基準以下である場合は参加できません。 - 活動性のHBVやHCV感染がある場合は参加できません。 - 他の感染症が活動している場合は参加できません。 - 特定の抗体が検出された場合は参加できません。 - 過去の病歴や現在の病気がリスクをもたらす可能性がある場合は参加できません。 - 他の遺伝子導入試験に参加している場合は参加できません。 その他、プロトコルに記載されている条件も適用されます。
この治験は、遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験はフェーズ3で行われており、被験者には新しい治薬(DTX301)と偽薬(プラセボ)を比較します。 主な評価方法は、治療効果を評価するためにWeek 64時点で完全奏効が認められた被験者の割合や、血液中のアンモニア濃度の変化などがあります。また、第二の評価方法として、治療の効果や安全性をさらに詳しく調査します。 治験の目的は、新しい治療法が病気の症状や進行にどのような影響を与えるかを調査し、患者さんの健康状態を改善することです。治験の結果は、将来的にこの疾患の治療法を改善するために役立つ情報となります。
介入研究
・Week 64時点で完全奏効が認められた被験者の割合(DTX301とプラセボの比較)
・Week 64時点の24時間アンモニアにより測定する血漿中アンモニア濃度(AUC0-24)
・Week 64時点で完全奏効、奏効又は無効が認められた被験者の割合
・Week 64時点でのPGIC全体的なスコアの変化
・ベースラインからWeek 64までの高アンモニア血症クリーゼ(HAC)の発現率を登録前と比較
・DTX301の投与から64週間後における、血漿中アンモニア(AUC0-24)の変化
・すべての被験者における、ベースラインからWeek 64までの血漿中アンモニア(AUC0-24)の変化量
・治験製品投与後に発現した有害事象(TEAE)、重篤なTEAE、治験製品投与に関連ありと判定されたTEAE、治験製品投与に関連ありと判定された重篤なTEAE、及び特に注目すべき有害事象(AESI)を発現した被験者数
・臨床検査値、身体的診察結果及びバイタルサイン測定値における、ベースラインからの臨床的に重要な変化が確認された被験者数
・抗OTC抗体を発現した被験者数
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する薬品情報はありません
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