・完全奏効が認められた被験者の割合（DTX301とプラセボの比較）［Week 64時点］・Week 64時点の24時間アンモニアにより測定する血漿中アンモニア濃度（AUC0-24）［Week 64時点］

・完全奏効、奏効又は無効が認められた被験者の割合［Week 64時点］・ベースラインからWeek 64までの高アンモニア血症指標質問票の変化量［ベースライン時点、Week 64時点］・ベースラインからWeek 64までのCogstate認知機能評価の変化量［ベースライン時点、Week 64時点］・ベースラインからWeek 64までの高アンモニア血症クリーゼ（HAC）の発現率を登録前と比較［登録前時点、ベースライン時点、Week 64時点］・DTX301を投与した被験者における、ベースライン疾病管理の減量後又は中止後の血漿中アンモニア（AUC0-24）のベースラインからの変化［ベースライン時点、Week 64時点まで］・すべての被験者における、ベースラインからWeek 64までの血漿中アンモニア（AUC0-24）の変化量［ベースライン時点、Week 64時点］・治験製品投与後に発現した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、治験製品投与に関連ありと判定されたTEAE、治験製品投与に関連ありと判定された重篤なTEAE、及び特に注目すべき有害事象（AESI）を発現した被験者数［Week 324時点まで］・臨床検査値、身体的診察結果及びバイタルサイン測定値における、ベースラインからの臨床的に重要な変化が確認された被験者数［ベースライン時点、Week 324時点まで］・抗OTC抗体を発現した被験者数［Week 324時点まで］