企業治験

遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症患者における遺伝子治療の臨床試験:AAV8を使った治療の効果を検証するためのランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験

治験詳細画面

目的


DTX301の効果を調べるために、タンパク質制限食や代替薬を中止しても安全にアンモニア濃度を維持できるかどうかを調べます。これによって、OTC機能の改善を評価します。

対象疾患


欠損

参加条件


募集中

参加条件: - 年齢が12歳以上であれば参加可能です。性別は男性・女性どちらでも構いません。 - 参加するためには、遅発性OTC欠損症と診断されており、特定の検査結果(肝生検、血液検査、尿検査、分子検査)がある必要があります。 - 過去に高アンモニア血症の症状が1回以上ある必要があります。 - アンモニアスカベンジャー療法やタンパク質制限食を行っており、最近症状がないことが必要です。 - 特定の血液検査結果が一定の基準以下である必要があります。 - 妊娠可能な女性や受精能のある男性は、避妊法を使用することに同意する必要があります。 - 一定の健康状態や他の条件を満たしていることが必要です。 除外基準: - 重大な肝の炎症や肝硬変がある場合は参加できません。 - 特定の血液検査結果が一定の基準以下である場合は参加できません。 - 活動性のHBVやHCV感染がある場合は参加できません。 - 他の感染症が活動している場合は参加できません。 - 特定の抗体が検出された場合は参加できません。 - 過去の病歴や現在の病気がリスクをもたらす可能性がある場合は参加できません。 - 他の遺伝子導入試験に参加している場合は参加できません。 その他、プロトコルに記載されている条件も適用されます。

治験内容


この治験は、遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験はフェーズ3で行われており、被験者には新しい治薬(DTX301)と偽薬(プラセボ)を比較します。 主な評価方法は、治療効果を評価するためにWeek 64時点で完全奏効が認められた被験者の割合や、血液中のアンモニア濃度の変化などがあります。また、第二の評価方法として、治療の効果や安全性をさらに詳しく調査します。 治験の目的は、新しい治療法が病気の症状や進行にどのような影響を与えるかを調査し、患者さんの健康状態を改善することです。治験の結果は、将来的にこの疾患の治療法を改善するために役立つ情報となります。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織


株式会社新日本科学PPD

東京都中央区明石町8番1号聖路加タワー12階

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