企業治験

遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症患者における遺伝子治療の臨床試験:AAV8を使った治療の効果を検証するためのランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験

治験詳細画面

目的


DTX301の効果を調べるために、タンパク質制限食や代替薬を中止しても安全にアンモニア濃度を維持できるかどうかを調べます。これによって、OTC機能の改善を評価します。

対象疾患


欠損

参加条件


募集前

この治験に参加するための条件は、12歳以上の男性または女性で、遅発性OTC欠損症と診断されたことがある人です。また、最近高アンモニア血症がなく、緊急の治療が必要ではないこと、血液中のアンモニア濃度が200 μmol/L以下であること、アンモニアスカベンジャー療法やタンパク質制限食を継続している場合は、安定していることが必要です。妊娠可能な女性や受精能がある男性は、避妊法を使用することに同意する必要があります。ただし、肝炎や肝硬変、活動性の感染症、既存の抗体、過去に遺伝子導入試験に参加したことがある場合は、参加できません。詳細はプロトコルに記載されています。

治験内容


この治験は、遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、治験製品(DTX301)とプラセボを比較して、被験者の完全奏効が認められた割合や、血漿中アンモニア濃度の変化を評価します。また、治験製品を投与した被験者の病気管理の減量や中止後の血漿中アンモニア濃度の変化や、有害事象の発現率なども評価します。治験に参加する患者さんには、治験製品が安全で効果的かどうかを調べるために、様々な検査や質問票に回答してもらいます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織


株式会社新日本科学PPD

東京都中央区明石町8番1号聖路加タワー12階

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