保留

歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーを持つ男児を対象に、新薬PF-06252616の安全性、有効性、薬物の働き方を調べる試験

治験詳細画面

目的


この治験は、歩行可能なDMDと診断された男児を対象に、PF-06252616という治験薬の第2相試験です。治験薬は約96週間にわたり4週間に1回の頻度で静脈内注入されます。

対象疾患


デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィー

参加条件


男性

6歳以上

9歳以下

選択基準

DMDと診断された歩行可能な男児である方
4段の階段を規定された速度で登ることができる方
同意の6ヵ月以上前から糖質コルチコステロイドを服用しており、そして、同意の3ヵ月以上前から治験期間中にかけて大きな用量変更をせずに続けていられる方
臨床検査で、肝および腎機能、鉄蓄積および出血性疾患に関連する異常がないこと
肝臓MRIで肝臓の推定鉄含有量が基準範囲内であること

除外基準

エクソンスキップもしくはナンセンス変異を対象とした治療を受けたことがある方
同意前3ヵ月以内にアンドロゲンまたはヒト成長ホルモンによる治療を受けた方
免疫抑制剤(糖質コルチコステロイドを除く)、アミノグルコシド(ゲンタマイシン等)、鉄含有マルチビタミン剤、鉄含有栄養補助食品および他の治験薬を現在使用中の方
治験参加が適切ではない疾患または状態を持つ、あるいは持っていた方
エクソンスキップもしくはナンセンス変異を対象とした治療を受けたことがある方
同意前3ヵ月以内にアンドロゲンまたはヒト成長ホルモンによる治療を受けた方
免疫抑制剤(糖質コルチコステロイドを除く)、アミノグルコシド(ゲンタマイシン等)、鉄含有マルチビタミン剤、鉄含有栄養補助食品および他の治験薬を現在使用中の方
治験参加が適切ではない疾患または状態を持つ、あるいは持っていた方

治験内容


この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気の治療法を開発するための研究です。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2という段階にあります。治験の目的は、治療薬の安全性や有効性を評価することです。治験に参加する患者さんたちは、治療薬を服用してもらいます。治験の主要な評価方法は、治療薬の安全性を確認することです。また、治療薬が有効であるかどうか、薬物動態や薬力学に関するパラメータ、抗薬物抗体および中和抗体の発現頻度なども評価します。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立つことが期待されています。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

PF-06252616、プラセボ

実施組織


ファイザーR&D合同会社

東京都渋谷区代々木3丁目22-7

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