保留
小児の進行性がんや中枢神経系の原発腫瘍においてRET遺伝子変異を持つ患者を対象とした、口から摂取するRET阻害剤LOXO-292の第I/II相試験
目的
この治験は、2つのパートからなり、第I相では用量を漸増させ、第II相では用量を拡大させます。患者は腫瘍の種類や遺伝子型に応じて4つの用量拡大コホートの1つに登録され、サイクルの長さは28日間です。目的は、最大耐量や推奨用量を確認することです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、6ヶ月以上21歳以下で、男性でも女性でも構いません。対象となるがんがあり、既存の治療で効果がなかったり、治療法がない場合に限ります。また、特定の遺伝子の変化が見つかった場合にも参加できます。患者の身体状態が一定以上であることや、治験薬を飲むことができることが条件となります。一方、大手術を受けたばかりの人や、心臓病や感染症、妊娠中や授乳中の人、過敏症がある人、過去に同じ治療を受けた人は参加できません。
治験内容
この治験は、RET遺伝子変化を有する進行固形癌又は中枢神経系原発腫瘍を持つ患者さんを対象に、新しい治療薬の効果や安全性を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ1で、治験のタイプは介入研究です。治験の主要な結果評価方法は、安全性であり、第I相では、LOXO-292の経口投与における安全性を決定するために、用量制限毒性（DLT）を評価します。第II相では、固形癌効果判定基準（RECIST）1.1に基づく独立評価委員会（IRC）の判定による全奏効率（ORR）を評価します。治験の第二の結果評価方法には、有効性、薬物動態、その他が含まれます。治験の期間は、最大24か月間で、治験責任医師等の判定による全奏効率（ORR）や、疼痛スケール（Wong Baker Faces scales）のベースラインからの変化などが評価されます。治験の安全性については、有害事象発現頻度が評価されます。また、投与前の手術計画の分析や、投与後の手術計画の分析も行われます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
安全性
第I相［評価時期: LOXO-292投与開始から28日まで ］
-小児進行固形癌患者のLOXO-292の経口投与における安全性を決定する：用量制限毒性（DLT）
-小児中枢神経系原発腫瘍患者のLOXO-292の経口投与における安全性を決定する：用量制限毒性（DLT）
第II相［評価時期: 病勢進行または死亡（死因を問わない）（推定最大12か月間）］
-固形癌効果判定基準(RECIST)1.1に基づく独立評価委員会（IRC）の判定による全奏効率（ORR）
-RANOに基づく独立評価委員会（IRC）の判定による全奏効率（ORR）
第二結果評価方法
安全性
有効性
薬物動態
その他
第I相、第II相共通
［評価時期: Cycle 1Day1、Cycle 1Day8 、Cycle 3Day1および同一被験者内で新たな増量後の最初のサイクルのDay8］
-LOXO-292の時間0から24時間後までのAUC（AUC0-24）
-LOXO-292の最高血漿中濃度（Cmax）
-LOXO-292の最高血漿中濃度到達時間（Tmax）
第I相
［評価時期: Cycle 1Day1、Cycle 1Day8 、Cycle 3Day1および同一被験者内で新たな増量後の最初のサイクルのDay8］
-LOXO-292の血漿中濃度
［評価時期: Cycle 1（28日間）］
-Recommended LOXO-292 Dose for Phase 2 (Maximum Tolerated Dose [MTD])
-LOXO-292の推奨される第II相用量（MTD）
［評価時期:病勢進行または死亡（死因を問わない）（推定最大12か月間）］
活性化RET遺伝子変化を有する小児癌被験者に対するLOXO-292の予備的な抗腫瘍活性をRECIST 1.1に基づく全奏効率（ORR）にて評価する。
［評価時期: 最大24か月］
-疼痛スケール（Wong Baker Faces scales）のベースラインからの変化
Wong-Baker Faces Pain Scaleには、0点が「痛くない」、10点が「痛い」という相関スコアを持つ表情の写真が含まれています。
-PedsQL-Coreスコアのベースラインからの変化
PedsQLには、0のスコアが「問題ではない」、4のスコアが「ほぼ常に問題」である問題のリストが含まれています。
第II相
［評価時期：進行していない患者では1年目は約8週毎、2年目以降は約8週毎、最終投与後7日以内（最大2年間）］
-RECIST 1.1に基づく治験責任医師等の判定による全奏効率（ORR）
-RANOに基づく治験責任医師等の判定による全奏効率（ORR）
-治験責任医師等の判定による奏功期間（DOR）
-IRCの判定による奏功期間（DOR）
-治験責任医師等の判定による無増悪生存期間（PFS）
-IRCの判定による無増悪生存期間（PFS）
-全生存期間（OS）
-治験責任医師等の判定による臨床的ベネフィット率
-IRCの判定による臨床的ベネフィット率
［評価時期：文書同意から、約24か月間（または患者が試験を中止した場合はそれ以前）および安全性フォローアップ（最後の投与から28日後）］
-有害事象発現頻度
［評価時期：6か月］
-被験者の腫瘍内でRET遺伝子変化を検出した過去の分子プロファイリングと、治験依頼者が評価中の診断検査との一致率
［評価時期：最大3年間］
LOXO-292投与後に根治手術を受けた被験者における術後病期分類
腫瘍の病期は、国際がん対策連合（UICC）の悪性腫瘍の腫瘍、リンパ節、転移(TNM)分類に従って記載されます。
LOXO-292投与後に根治手術を受けた被験者における切除断端状態
手術後の切除断端状態は、International Cancer Control（UICC）-R分類およびグループ間横紋筋肉腫病期分類（IRS）システムを使用して4つのグループに分類されます：1）組織学的に断端陰性である完全な腫瘍切除、2）肉眼的には断端陰性、組織学的には断端陽性、 3）肉眼的残存腫瘍および4）遠隔転移腫瘍。
-投与前の手術計画の分析
-投与後の手術計画の分析
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
一般名称
Selpercatinib、-
実施組織
Eli Lilly & Co
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