企業治験
高尿酸症患者に対する新薬の効果と安全性を評価する試験【第II相】
目的
DCR-PHXC（皮下注）という治療法が原発性高シュウ酸尿症患者にどれだけ効果的で安全かを調査するための試験が行われます。治験はプラセボ（偽薬）と比較して行われ、患者や医師もどちらが本物の治療法かわからないようになっています。
対象疾患
参加条件
参加条件： - 年齢が6歳以上であれば誰でも参加可能です。 - 男性・女性どちらでも参加できます。 選択基準： - スクリーニング期間中に行う尿検査で特定の数値を満たしている方が選ばれます。 - 尿中のクレアチニン量の変動が20%未満であることが必要です。 - 腎臓の機能を示す数値が一定以上であることが必要です。 除外基準： - 腎臓や肝臓の移植を受けたことがある方は参加できません。 - 透析治療を受けている方や治験期間中に必要となる可能性がある方は参加できません。 - 血中のシュウ酸濃度が一定以上の方は参加できません。 - 全身にシュウ酸が沈着している症状がある方は参加できません。 - 肝臓の機能検査で異常がある方は参加できません。
治験内容
この治験は、原発性高シュウ酸尿症という疾患に対する新しい治療法の効果を調べるための研究です。治験はフェーズ2で行われており、治験の目的は、薬の効果や安全性を評価することです。 主な評価方法は、薬の効果を示す有効性と安全性です。有効性は、薬を服用した患者の尿中のシュウ酸の量がどれだけ減少するかを調べます。また、安全性も重要であり、薬を服用した患者に現れる副作用や身体の変化を評価します。 その他の評価項目には、腎結石の大きさや数、血液中のシュウ酸濃度の変化、腎臓の機能の変化などが含まれます。また、薬の代謝や体内での動きに関する評価も行われます。 この治験は、新しい治療法が患者にどのような効果や影響をもたらすかを詳しく調査することを目的としています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
有効性
AUCに基づくベースラインからの24 時間Uox減少率が70%以上、又はDay 90以降の少なくとも2回の連続した来院時における24時間Uox が正常化若しくはほぼ正常化した被験者の割合。24時間Uoxの正常化は0.46 mmol未満、ほぼ正常化は0.46 mmol以上0.60 mmol未満と定義する（18 歳未満の被験者では体表面積を1.73 m2とした場合の値に調整）
第二結果評価方法
安全性
有効性
薬物動態
重要な副次評価項目：
ベースラインからの変化率に基づく、24時間UoxのDay 90からDay 180 までのAUC
その他の副次評価項目：
1. ベースラインからDay 180までの腎エコー検査に基づく腎結石の合計表面積及び個数の変化率
2. ベースラインからDay 180までの血漿中シュウ酸濃度の変化率（成人被験者のみ）
3. ベースラインからDay 180までのeGFRの変化
4. 有害事象及び重篤な有害事象、並びに12誘導心電図、身体所見、バイタルサイン及び臨床検査値のベースラインからの変化
5. DCR-PHXC及びその代謝物の母集団及び被験者ごとのPKパラメータ
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Nedosiran (DCR-PHXC)、プラセボ（生理食塩液）
実施組織
株式会社インテリム
東京都台東区上野1丁目1番10号オリックス上野1丁目ビル５階
同じ対象疾患の治験
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。